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文档简介
病毒载体研究进展,基因载体系统,病毒载体系统,非病毒载体系统,腺病毒载体,逆转录病毒载体,腺相关病毒载体,单纯疱疹病毒载体,慢病毒载体,裸DNA,DNA-阳离子脂质复合物,DNA-蛋白质复合物,细胞内包装,细胞外包装,DNA-阳离子聚合物,DNA/RNA嵌合体,吴小兵(863计划生物领域病毒基因载体R&D基地)。病毒载体概述(1),要求:1,携带外源基因并能包装入感染性病毒颗粒2,介导外源基因转移和表达3,对生物体不致病,容量:其基因组大小的105%110%,组成:1,病毒复制和包装元件2,病毒基因3,插入外源基因或元件4,病毒外壳/外膜,应用:基因转移和表达1,基因治疗2,疫苗3,器官移植4,组织工程5,转基因动物6,基因功能研究,病毒载体概述(2),优点:1,使用天然2.复杂的装配过程是由细胞完成的。3.不同的病毒载体有不同的表达特征。常见病毒载体的特点:1。病毒载体的研究方向;1.病毒包装系统;2.没有病毒基因的病毒载体;6.自膨胀病毒载体;7.条件性增殖的病毒载体;5.嵌合病毒载体;3.靶向病毒载体;4.能够调节表达的病毒载体;8.新的病毒载体;和病毒载体包装系统。组成:1、宿主细胞2、辅助元件(辅助质粒、辅助病毒)3、含有顺式作用元件的包装DNA/RNA、单组分系统、双组分系统、gagpolenv、图1逆转录病毒包装系统示意图、图2腺病毒包装系统示意图、293细胞、e1a、e1b、jm17、ad穿梭、293细胞、e1a、e1b、多组分系统、图3腺病毒伴随病毒包装系统示意图、宿主细胞载体DNA、辅助病毒辅助质体病毒载体无病毒基因,包装的DNA/RNA不含任何病毒编码基因,仅保留其复制和包装所需的顺式作用元件。获得的重组病毒颗粒具有野生型病毒的壳/外膜和传染性,但不表达病毒蛋白。腺相关病毒载体,逆转录病毒载体,腺病毒载体,单纯疱疹病毒载体,基因,ITR,ITR,宾夕法尼亚州,无辅助病毒包装系统,图5重组AAV无辅助病毒包装系统,包装信号侧翼的腺病毒,和,和,和,和,和,和,和,图6迷你腺病毒无毒包装系统,靶向病毒载体,转导靶向,转录靶向(特异性),病毒外壳/外膜的修饰,靶向结合分子的连接,修饰腺病毒,细胞组织特异性启动子,肿瘤选择性启动子病毒增殖的特异性转录调节、调节表达的病毒载体、细胞的调节元件、病毒的调节元件、合成调节元件、细胞特异性转录、细胞启动子病毒启动子albumminvmp 4 Tyrosinaseortp-1 b 19启动子-核糖核酸结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白结合蛋白发酵罐、反复冻融机械或化学裂解、实验室中试、离心、超滤、提取、密度梯度超速离心浓缩、柱层析、制剂、缓冲溶液、低温、病毒载体和基因治疗的产业化、基因治疗产品的知识产权组成1、治疗基因2、调节元件3、修饰外壳/外膜4、靶向分子5、包装系统6、生产和纯化技术7、制备和保存技术、产业化的组织和实施:1。 合作开发2。专业化3。政府支持和企业投资。利益分配。基因治疗的三个核心部分1。基因载体系统2。基因表达系统3。治疗基因。知识产权和基础研究。专利对学术研究没有影响。对早期研究没有影响。对临床试验和可能的商业发展的影响。基因治疗领域的知识产权主要受专利制度保护。基因治疗公司最重要的专利是:1。载体系统;2.生产过程;3.整体治疗计划的治疗基因和表达系统可从其他方购买。政府支持基因治疗产业化的重要作用。它促进了基因治疗的科学研究、临床和商业发展。它支持核心基因治疗技
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