随机对照试验案例

1、4.1随机对照试验案例随机对照试验案例2014 02 复习准备复习准备1.如何从总体中抽取样本？如何从总体中抽取样本？ 要将总体要将总体”搅拌均匀搅拌均匀“，即使每个个体有同样，即使每个个体有同样的机会被抽中！的机会被抽中！3.如何用样本估计总体？如何用样本估计总体？2.随机抽样有哪几种基本的抽样方法？随机抽样有哪几种基本的抽样方法？简单随机抽样、系统抽样、分层抽样简单随机抽样、系统抽样、分层抽样. . 用样本的有关情况去估计总体的相应情况用样本的有关情况去估计总体的相应情况, ,这种估这种估计大体分为两类，一类是用样本频率分布估计总体计大体分为两类，一类是用样本频率分布估计总体分布，一类是用

2、样本的某种数字特征（例如平均数、分布，一类是用样本的某种数字特征（例如平均数、方差等）去估计总体的相应数字特征。方差等）去估计总体的相应数字特征。 新课引入新课引入 在一般人的心目中，要试验一种药物的疗效，是在一般人的心目中，要试验一种药物的疗效，是很简单的一件事。只要找一批病人，对他们用药，看很简单的一件事。只要找一批病人，对他们用药，看看能不能把他们的病治好，不就得了？在以前，医生看能不能把他们的病治好，不就得了？在以前，医生的确是用这种办法做临床试验的，有时也能够有很明的确是用这种办法做临床试验的，有时也能够有很明确的结果。确的结果。 1885年年7月月6日，巴斯德做了一次被认为是历史上

3、日，巴斯德做了一次被认为是历史上最著名的临床试验，给一位最著名的临床试验，给一位9岁的男孩注射了狂犬病疫岁的男孩注射了狂犬病疫苗。这名男孩在两天前被一头狂犬严重咬伤。在随后苗。这名男孩在两天前被一头狂犬严重咬伤。在随后的的10天内，巴斯德给这名男孩共注射了天内，巴斯德给这名男孩共注射了12次疫苗。几次疫苗。几天后，男孩便康复回家了。第二年天后，男孩便康复回家了。第二年3月月1日，巴斯德向日，巴斯德向法国科学院报告了他对狂犬病的治疗结果，呼吁建立法国科学院报告了他对狂犬病的治疗结果，呼吁建立狂犬病疫苗中心。到狂犬病疫苗中心。到1890年，世界各国许多地方都建年，世界各国许多地方都建立了狂犬病治疗

4、中心。立了狂犬病治疗中心。 由于人们在得了狂犬病之后必死无疑，死亡率百由于人们在得了狂犬病之后必死无疑，死亡率百分之百，而巴斯德治疗的狂犬病人却活了下来，因此分之百，而巴斯德治疗的狂犬病人却活了下来，因此不难得出结论，巴斯德的疗法是卓有成效的。但是这不难得出结论，巴斯德的疗法是卓有成效的。但是这个著名的试验也是一个很不寻常的事例。能够起死回个著名的试验也是一个很不寻常的事例。能够起死回生的灵丹妙药极为罕见。生的灵丹妙药极为罕见。 药物通常只是用来减轻、消除症状，减少病痛，药物通常只是用来减轻、消除症状，减少病痛，降低死亡的危险。对绝大多数疾病来说，药物疗效并降低死亡的危险。对绝大多数疾病来说，

5、药物疗效并不是非此即彼、要么有效要么无效没有中间状态那么不是非此即彼、要么有效要么无效没有中间状态那么简单。这时候，要判别药物的疗效，就困难得多。简单。这时候，要判别药物的疗效，就困难得多。 有很多因素会影响到人们对药物疗效的认定。有很多因素会影响到人们对药物疗效的认定。许多疾病都能够自愈，例如感冒、失眠症，不必治许多疾病都能够自愈，例如感冒、失眠症，不必治疗也会痊愈。甚至像癌症这样的所谓疗也会痊愈。甚至像癌症这样的所谓“不治之症不治之症”，也有一部分病人会自愈。还有许多疾病的状况受病也有一部分病人会自愈。还有许多疾病的状况受病人的心理因素的影响很大，给病人服用并无药效的人的心理因素的影响很大

6、，给病人服用并无药效的假药（假药（“安慰剂安慰剂”），也会出现一定的疗效，有时），也会出现一定的疗效，有时能达到能达到30甚至更高。有些慢性病，病情自己会时甚至更高。有些慢性病，病情自己会时好时坏。而像心急梗死、中风这种能致命的疾病，好时坏。而像心急梗死、中风这种能致命的疾病，其死亡率与年龄、性别、生活习惯等多种因素有关，其死亡率与年龄、性别、生活习惯等多种因素有关，波动很大，难以对个体做出预测。还有一些疾病的波动很大，难以对个体做出预测。还有一些疾病的病情好坏，取决于病人的自述或医生的主观判断，病情好坏，取决于病人的自述或医生的主观判断，其结果很容易受到病人或医生的主观愿望的影响而其结果很容

7、易受到病人或医生的主观愿望的影响而出现偏差。出现偏差。 为了避免上述因素，在临床测试一种新药的为了避免上述因素，在临床测试一种新药的疗效时，就必须精心设计试验方案，进行对照试疗效时，就必须精心设计试验方案，进行对照试验。在对照临床试验中，一组病人接受新药治疗，验。在对照临床试验中，一组病人接受新药治疗，其他组其他组对照组对照组可以有不同的形式然后比可以有不同的形式然后比较不同组的结果。较不同组的结果。课堂预习课堂预习阅读课本阅读课本P2-5内容，思考以下问题：内容，思考以下问题：1.什么是对照组？什么是试验组？什么是对照组？什么是试验组？2.什么是随机对照试验？什么是随机对照试验？3.为什么试

8、验组要随机抽取呢？为什么试验组要随机抽取呢？4.安排试验的基本原则是什么？安排试验的基本原则是什么？5.随机对照试验的特点是什么？随机对照试验的特点是什么？ 6.什么是什么是“安慰剂安慰剂”？为什么要使用安慰剂？为什么要使用安慰剂？案例分析案例分析 案例案例1（坏血病的研究）（坏血病的研究）17世纪初期，长期在海世纪初期，长期在海上航行的水手经常患坏血病。坏血病的症状是牙龈肿上航行的水手经常患坏血病。坏血病的症状是牙龈肿大出血，皮肤出现青灰色的斑点。英国海军部试图考大出血，皮肤出现青灰色的斑点。英国海军部试图考察坏血病的起因。他们怀疑这是因为水手体内缺少柑察坏血病的起因。他们怀疑这是因为水手体

9、内缺少柑橘类水果中的某种成分造成的。当此想法提出时，刚橘类水果中的某种成分造成的。当此想法提出时，刚好有好有4艘军舰要远航。为了调查水手是否由于缺少柑艘军舰要远航。为了调查水手是否由于缺少柑橘类的水果而导致坏血病，海军设计了一次试验：随橘类的水果而导致坏血病，海军设计了一次试验：随机地安排一艘军舰上的水兵每天喝柑橘，另外机地安排一艘军舰上的水兵每天喝柑橘，另外3艘军艘军舰不供应柑橘。舰不供应柑橘。 试验的结果是：试验的结果是：航行还没结束，没有提供柑橘的航行还没结束，没有提供柑橘的水手多数得了坏血病，而提供柑橘汁的军舰没有发现水手多数得了坏血病，而提供柑橘汁的军舰没有发现坏血病。最后，提供柑橘

10、汁的军舰不得不把携带的柑坏血病。最后，提供柑橘汁的军舰不得不把携带的柑橘分给其他的军舰，以帮助他们顺利返航。橘分给其他的军舰，以帮助他们顺利返航。问题问题1：在这个案例中，什么是试验组，什么是对照组？：在这个案例中，什么是试验组，什么是对照组？ 试验组由随机选择出的对象构成，试验组的成员要试验组由随机选择出的对象构成，试验组的成员要接受某种特殊的待遇或治疗，而对照组由那些没有接接受某种特殊的待遇或治疗，而对照组由那些没有接受这种特殊待遇的对象构成，一个好的试验设计都应受这种特殊待遇的对象构成，一个好的试验设计都应当有一个试验组和一个对照组。当有一个试验组和一个对照组。问题问题2：为什么试验组要

11、随机抽取呢？：为什么试验组要随机抽取呢？ 在科研工作中，显然不可能将全部希望研究的对在科研工作中，显然不可能将全部希望研究的对象纳入研究，实际上只能从中选择一定的样本，所选象纳入研究，实际上只能从中选择一定的样本，所选择的样本必须具有总体代表性，这就需要采用随机抽择的样本必须具有总体代表性，这就需要采用随机抽样方法。试验组随机抽取可主动控制及消除某些已知样方法。试验组随机抽取可主动控制及消除某些已知或未知的偏倚因素的干扰，使研究的结果具有良好的或未知的偏倚因素的干扰，使研究的结果具有良好的真实性真实性问题问题3：什么是随机对照试验？：什么是随机对照试验？随机选取试验组的对照试验称为随机对照试验

12、。通随机选取试验组的对照试验称为随机对照试验。通过随机抽样及随机分配的方法主动控制及消除某些过随机抽样及随机分配的方法主动控制及消除某些已知或未知的偏倚因素的干扰，使研究的结果具有已知或未知的偏倚因素的干扰，使研究的结果具有良好的真实性良好的真实性问题问题4：安排试验的基本原则是什么？：安排试验的基本原则是什么？随机选择试验组成为安排试验的基本原则随机选择试验组成为安排试验的基本原则问题问题5：由案例：由案例2，你能否体会到，你能否体会到“随机化原则随机化原则”的的重要性和必要性？重要性和必要性？ 问题问题6：有案例：有案例3，说明什么是，说明什么是“安慰剂安慰剂”？为什么要？为什么要使用安慰剂？使用安慰剂？问题问题7：某减肥药的广告称，其减肥的有效率高达：某减肥药的广告称，其减肥的有效率高达75%，在同类药物中减肥效果是最好的，你能对在同类药物中减肥效果是最好的，你能对75%这个数这个数据提出一些质疑吗？据提出一些质疑吗？答：可以提出类似的质疑：如：