美国医疗决策中的卫生技术评估（上）

1、    美国医疗决策中的卫生技术评估（上）         关键词：卫生技术评估，HTA，美国卫生技术评估（Health technology assessment，HTA）是对卫生保健技术应用所产生的短期与长期结果进行检验的一种政策研究形式。评估的内容包括安全性、有效性、患者自报结果、现实效果、成本和成本-效果以及社会、法律、伦理和政治影响等。正式的卫生技术评估过程至少由5个方面的工作组成：（1）全面寻找待评估项目；（2）主题选定和排序，（3）证据的收集和评估；（4）评价；

2、（5）筹资和政策实施。全面寻找待评估项目包括对新兴技术的早期检查和主动监测，从而在一定程度上决定可能的证据要求和预算影响。主题选定和排序的重点是对评估或需再评估的新技术和之前已予以考虑的技术进行优先权的设置和排序。评估则是对予以考虑的技术的所有可获得证据进行收集、评价和系统考察的过程。评价工作是决策制定，通常由一个外部机构进行（例如美国的药房和治疗委员会），他们对总结出的证据进行考量和权衡，以向支付方提出建议。筹资和政策实施是卫生技术评估过程的最后一步。实施正式HTA项目工作的机构有清晰的目标：审慎考虑最大范围的临床和经济学证据，在合理的基础上做出是否接受、修正或者拒绝被评估技术的决定。英国国

3、家医疗服务系统（National Health Service，NHS）的HTA国民协调中心（National Coordinating Center for HTA）建议在实施HTA项目时应直接考虑卫生技术的以下方面：当与现有的待替代技术进行对比时，该技术是否行得通；该技术适用于何种人群，以及它的费用情况在美国，卫生技术评估项目的筹资和使用历史虽久却多有变故，包括公共和私立机构的评估。其发展过程是不连贯和不协调的。美国许多HTA项目的发展要比我们所熟知的澳大利亚药物福利咨询委员会（Pharmaceutical Benefits Advisory Committee）、加拿大加拿大药品和卫生技

4、术署（Canadian Agendy of Drugs and Technologies in Health）、瑞典瑞典卫生保健技术评估委员会（Swedish Council on Technology Assessment in Health Care）和英国国立临床研究院（NICE）做出国际知名成就的时间都要早。但遗憾的是，美国早期的许多评估已经停止，或者迫于政治、财政或商业的压力有了大量实质性改变。本文中，我们将探讨美国系统的卫生技术评估的变迁及其对卫生保健支付方的意义。在第一部分，我们首先对提供和使用卫生技术评估报告进行保险范围和补偿决策制定的众多公共和私立机构进行描述。第二部分，在药

5、品费用不断上涨，卫生保健技术的定价缺乏规制、使用未受限制的背景下，讨论对公共和私立机构进行HTA造成影响和挑战的因素。最后在第三部分，我们对采用更正式的方法进行HTA在美国卫生保健中可能扮演的角色进行评论。一、美国进行或使用HTA报告的公共和私立机构（一）联邦卫生技术评估的创立20世纪70年代初，联邦政府即已开始为卫生技术评估提供充裕的资金支持。之后的一个时期美国政府资助HTA的机制发生改变，这主要是受到了来自立法和行政部门政治决策的影响。1.技术评估办公室非党派性技术评估办公室（The Office of Technology Assessment，OTA）始建于1972年，由美国国会资助承

6、担技术评估的任务，为新兴卫生技术和非卫生技术相关的联邦筹资决定提供决策信息。OTA受国会议员和委员会的委托，对与立法政策相关的开发或审评中的事宜进行评估。在OTA鼎盛时期，其每年的报告产出量在50份以上。可公开获得的HTA报告内容广泛，通常描述了多种政策选择以及每种选择的费用和结果。美国国会于1995年对OTA撤资，部分原因是对其几份报告的内容产生争议，以及迫于将卫生技术产业商业化的政治压力。2.老年医疗保险和穷人医疗救助老年医疗保险（Medicare）和穷人医疗救助（Medicaid）是美国卫生保健中最大的政府购买项目。两个项目提供的医疗保险惠及面超过6000万人。2006年，Medicar

7、e和Medicaid的支出分别为2880亿美元和3740亿美元。两个项目的受惠者享受的绝大部分服务由医院、卫生保健机构、医师和药剂师提供。Medicare旨在为65岁及以上的美国公民提供全面的保险服务包。伴随着2007年Part D项目的实施，Medicare开始成为门诊病人用药的最大购买方。针对贫困人群和残疾人群的Medicaid项目由州政府和联邦政府联合筹资。Medicare & Medicaid服务中心（The Center for Medicare and Medicaid Services，CMS）是负责项目监管、筹资和实施的联邦机构。Medicare和Medicaid项目中

8、的卫生技术评估是复杂多变的。Medicare筹资的医疗技术保险范围的相关决策可以在国家和地方两个层面进行（国家保险范围决策高于地方的决策）。在这里，我们只讨论国家保险范围的决策制定过程。独立于CMS保险范围处运行的MedicarePart D门诊病人药品项目是作为公共筹资、私人管理而建立的一种福利措施。这种公私结合项目的结果是所有药品保险范围和补偿决策均由Part D项目承包人制定。但Medicare中关于特殊药物和药物种类的规定限制了Part D承包人对药品福利设计的弹性。有人质疑公私结合进行HTA所支持的Medicare Part D项目中，处方集目录制定的严密性和透明度。稍后本文将对这种

9、公私结合的HTA进行深入探讨。许多州一级的Medicaid项目是支持对药品和其它医疗技术进行HTA的。这些HTA都是在临床专家的支持下，由当地的项目工作人员负责管理，很少由接受过技术评估或资源配置决策制定方法培训的州一级Medicare项目工作人员进行管理。为支持当地的这些工作，州级项目通常从在此领域有所专长的私立机构购买HTA报告。一般外政府资助HTA的工作预算（大部分来自州政府而非联邦政府）相对于其工作负荷来讲并不宽裕。一方面，观察者可能会认为多种多样的州级HTA项目是多余且低效的，经常会引起州与州之间保险范围政策的不协调。而另一方面，多样化的州级保险范围政策能反映出当地的卫生保健需求、各

10、州特殊的资源局限和各州当选官员的政策思路。3.药品效果审评计划目前，DERP已经签署了14个Medicare项目，提供药品证据报告。这些可公开获得的报告包括一个对HTA议题的描述，一份目录和支持性文献的综述以及一份对可获得证据的质量方面的推荐书。药品成本和成本-效果方面的证据不纳入证据总结之中。重要的是，报告中不包含对州级Medicaid项目保险范围或筹资的建议，因此对于特殊药品或治疗类别，哪怕使用同样的证据报告，各州也会得出不同的结论。除了制定药品保险范围的政策之外，各州有时还会使用DERP报告中的证据与制造商进行价格谈判。然而对DERP计划也不乏争论。制药行业批评DERP的报告为州级Med

11、icaid项目采用的费用控制决策提供了政治上的借口。也有人担心DERP的证据选择过于严格，使得那些可以为保险范围政策的设定提供帮助的有用研究实际上被排除了。特别是由于新兴技术很难以足够的公开证据来达到支持其本身已达到可用于医疗实践这一结论的证据标准，因此该严格的证据标准限制了对为新兴技术提供快速初评的DERP等机构的有效利用。4.卫生保健研究和质量署AHRQ的技术评估工作在政治压力的不断挑战下，直接转化为筹资决策。要了解政治力量是如何影响这些项目机构的资源配置的，只需要关注最近的联邦立法即可。设立DEcIDE网络是为了支持Medicare现代化法案（Medicare Modernization

12、 Act，MMA）第1013款（Section 1013）该立法使为Medicare受益人制定的门诊病人处方药药品项目（Medicare Part D）诞生。法案1013款授权AHRQ进行和支持结果的研究、比较临床效果的研究以及药品、设备和卫生保健服务适当性的研究。尽管MMA每年获得的授权预算为5000万美元，但最终AHRQ每年只获得1500万美元从事法案授权的这些研究。此外法案1013款还禁止CMS（负责Medicare Part D项目的联邦机构）使用来自DEcIDE网络的信息以阻挠或限制药品的使用。AHRQ每年的预算为3.5亿美元，其中只有很少部分用来进行HTA研究。如果美国国会通过了为

13、比较效果中心筹资的提案，那么AHRQ和依靠联邦筹资的HTA前景将发生戏剧性的变化。5.其他联邦项目6.国立卫生研究院国立卫生研究院（National Institutes of Health，NIH）并不进行医疗干预措施的卫生技术评估，但它经常在开发针对特殊医疗条件的临床实践指南的过程中对证据进行考察。例如国家心肺和血液研究院为国家胆固醇教育项目（National Cholesterol Education Program，NCEP）提供的支持。NCEP的专家小组对与胆固醇和冠状动脉疾病相关的证据进行评价，并在对高胆固醇血症的评价和管理提出建议的过程中制定诊疗指南。哮喘、肺气肿和许多其他疾病也

14、采用与此类似的证据考察。7.美国食品药品管理局数十年来，美国食品药品管理局（FDA）一直是确保药品安全性和有效性的主要联邦机构，但它并不进行具体的技术评估。而是由FDA工作人员对制药商递交的在注册前用以支持其新药申请的药品安全性和有效性研究进行评价。成本-效果分析独立于这些评价所规定的范围之外，通常FDA关注于使用安慰剂对照的期试验，将其作为证据的金标准，并反对采用“头对头试验”与最适宜的活性对照药物进行比较。（二）私立机构卫生技术评估的创立通过不同雇主出资和个人参保的卫生福利项目，商业健康保险市场为2亿多的个人提供医疗保险服务。五个最大的健康保险公司安泰（Aetna）、信诺（Cigna）、凯

15、泽·永久（Kaiser Permanente）、联合保健（United Healthcare）和康点（WellPoint）覆盖或对美国50%以上的雇主出资参保人负责。药品福利管理（Pharmacy Benefits Management，PBM）的行业服务则更为集中。拥有药品保险的大约95%的人都通过参加某个PBM获得药品福利。每年配发的30亿处方中，经四大PBM（Caremark，Medco，Express Scripts和WellPoint NextRx）处理的处方就占近70%。很多私人保险公司和PBM都拥有相当大的HTA项目，其工作人员为经验丰富的临床专家和财政分析师，并拥有先

16、进的数据系统做支持。由美国其它私立卫生计划实施的HTA工作的水平是不同的，这表现在HTA过程中有的可以进行正式的证据综合，有的可以进行药物经济学分析的评价（当有可获得数据时），参与人员可能是药学和治疗学委员会或者其他专家决策制定小组成员（这些成员不属于卫生计划的雇员，而且经过了财物利益冲突的审查）。规模较小的卫生计划对工作成员的要求有更多的限制，所以这些计划通常依赖于外部的私立或公共机构所进行的技术评估。正如已有描述所示，计划的规模并不一定与工作过程的质量相关。公众很少能够获得私人保险公司和PBM拥有的HTA项目的范围、内部过程及其进行的相关信息。虽然康点（WellPoint）将自己的HTA指南公开放在其网站上，但是大多数私