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文档简介

1、LOREM IPSUM DOLOR LOREM :基因治疗的三个主要环节:一类是病毒载体一类是病毒载体(viral vectors)系统系统 转染率高转染率高表达短暂表达短暂对插入基因大小有限制对插入基因大小有限制平安性较低平安性较低 一类为非病毒载体(non viral vectors)系统传统上基因传送系统:由于纳米粒大小与病毒相仿，由于纳米粒大小与病毒相仿，具有外表效应，小尺寸效应和宏观量子隧道具有外表效应，小尺寸效应和宏观量子隧道 效应等特性，使纳米颗粒作为基因载体成为效应等特性，使纳米颗粒作为基因载体成为能够，其原理是载体将能够，其原理是载体将DNA、RNA、PNA(肽肽核核 苷酸苷

2、酸)、dsRNA(双链双链)等基因治疗分子包裹等基因治疗分子包裹其中或由静电相互吸引或吸附其外表构成复合其中或由静电相互吸引或吸附其外表构成复合物，物， 在细胞摄粒作用下，纳米颗粒进入细胞在细胞摄粒作用下，纳米颗粒进入细胞内，释放基因治疗分子，发扬其治疗效能内，释放基因治疗分子，发扬其治疗效能: 纳米载体在基因转运系统中主要屏障 逃脱机体网状内皮细胞系统去除 RESA逃脱胞内溶逃脱胞内溶酶体的吞噬酶体的吞噬 B保证质粒保证质粒DNA在胞质内不被在胞质内不被降解降解C 复合物与胞膜构成核内体，核内体被溶酶体迅速吞噬，在溶酶体内的基因假设不能 被维护，并及时有效地被释放，那么会被溶酶体酶降解。大多

3、数学者以为基因转染效率高低这是 关键的一步。 机体内巨噬细胞广泛分布和存在于机体内巨噬细胞广泛分布和存在于众多组织器官与体液中，它对侵入众多组织器官与体液中，它对侵入人体的异物和本身代人体的异物和本身代 谢产生的病变谢产生的病变与衰老细胞迅速识别与去除与衰老细胞迅速识别与去除基因逃脱溶酶体后，能否在基因逃脱溶酶体后，能否在胞质内不被降解并顺利进入胞质内不被降解并顺利进入核内，也同样影响基因的表核内，也同样影响基因的表达和功达和功 能能:LOREMLOREMLOREM使纳米载体一基因复合使纳米载体一基因复合物在循环系统中有足够物在循环系统中有足够长的循环时间，并利用长的循环时间，并利用EPR效应发扬基因转移效应发扬基因转移功能。功能。 保证复合物具有保证复合物具有足够的自动靶向足够的自动靶向性性 运用溶酶体释放剂复合物进运用溶酶体释放剂复合物进入细胞后，应尽快地让基因分子从入细胞后，应尽快地让基因分子从 溶酶体内逃逸，为处理这一问题，溶酶体内逃逸，为处理这一问题，可运用溶酶体释放剂，如氯喹、可运用溶酶体释放剂，如氯喹、PVP(聚乙烯毗咯烷酮聚乙烯毗咯烷酮)、蔗、蔗 糖等【糖等【l，当然也可经过温度、，当然也可经过温度、pH、蛋、蛋白敏感纳米资料处理这一问题，这白敏感纳米资料处理这一问题，这一

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