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文档简介

1、基 因 治 疗生活在保护罩中的SCID患病儿童1、基因治疗基因治疗： 用正常基因取代或修补病人细胞中有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的。2、基因治疗的步骤选择治疗基因单一基因缺陷时原则:缺什么补什么多基因病时:主要治疗主导基因与载体结合通常的载体是有缺陷不能繁殖的病毒携带基因多安全性问题不能解决将基因转入患者体内治疗基因的表达克隆得到正常ADA基因以病毒DNA为载体，将ADA基因带到T细胞ADA基因整合到T细胞的染色体上正常T细胞回注到病人体内效果： 3年后，病人50%的T淋巴细胞能产生ADA，大大减轻了症状，使患者开始了正常人的生活。3、基因治疗的机理 基因置换：正常基因取代致病基因 基因

2、修正：纠正致病基因的突变碱基序列 基因修饰：目的基因表达产物补偿致病基因 的功能 基因抑制：外源基因干扰、抑制有害基因的 表达 基因封闭：封闭特定基因的表达思考与传统药物治疗方法相比，基因治疗具有哪些优点？提示：基因治疗是一种根本性的治疗，它可以通过取代突变的致病基因，也可以通过改变病变细胞的基因结构，或者通过导入能增强人体内免疫能力的基因等方式，来达到治疗的目的。与传统的药物治疗相比，以上这些措施，都是从根本上对疾病进行控制。4、基因治疗所面临的问题基因治疗是一种新的治疗手段，可以治疗多种疾病，包括癌症、遗传性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病。过去几年里，全球基因治疗临床试验取得

3、了很大的进步。实际上，基因治疗也遇到了很多困难。目前尚存在很多根本性的问题：（1）许多基因缺陷病的早期诊断还有困难；（2）缺乏对靶细胞定向导入基因的技术；（3）基因治疗载体的安全性和有效性问题；（4）导入基因的表达和调控问题；（5）基因治疗的社会和伦理道德等。5、发展前景基因治疗是一种在对疾病治疗产生巨大影响之前，仍需几年才能达到的强有力的新技术。在医疗的每一个领域，给病人基因治疗的能力对治疗、治愈和防治目前危害人类健康的大范围瘟疫疾病提供了极好机遇。随着分子生物学、病毒学，免疫学等相关学科的发展和交叉渗透，基因治疗的研究将突飞猛进。基因治疗作为一种全新的疾病治疗手段，将很大程度地改变人类疾病

4、治疗的历史进程。随着人类基因组计划的完成、功能基因组学的发展，更多的疾病的致病基因将被发现，基因治疗的前景看好，在未来基因治疗可能成为某些疾病的常规治疗手段。1、基因治疗是指（ ）A、把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达 到治疗疾病的目的B、对有缺陷的细胞进行修复，从而使其恢复正常， 从而达到治疗疾病的目的C、运用人工诱变的方法，使有基因缺陷的细胞发生 基因突变，从而恢复正常D、运用基因工程技术，把有缺陷的基因切除，从而 达到治疗疾病的目的练 习A2、半乳糖血症病人由于细胞内不能合成1-磷酸半乳糖尿苷酰转移酶，从而导致体内半乳糖积累引起肝脏等功能变损。美国的一位科学家用带有半乳糖苷酶基因的噬菌体侵染患者的离体组织细胞，结果

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