儿童免疫性血小板减少症诊疗专家共识

汇报人:XXXX2026.07.19儿童免疫性血小板减少症诊疗专家共识CONTENTS目录01

共识制定的背景与目的02

ITP疾病概述03

儿童ITP的诊断规范04

儿童ITP的分型与分期05

儿童ITP的治疗方案CONTENTS目录06

特殊人群ITP诊疗07

ITP并发症防治08

儿童ITP长期管理09

共识展望与未来方向共识制定的背景与目的01临床诊断标准不统一不同医疗机构对该病的诊断依据存在差异，部分地区易出现漏诊、误诊情况，延误患儿治疗时机。治疗方案选择混乱临床中存在过度治疗或治疗不足问题，如部分轻症患儿被误用激素，增加了不良反应风险。随访管理体系不完善多数基层医疗机构缺乏规范随访机制，难以实时监测患儿血小板水平变化，影响预后判断。疾病诊疗现状共识制定的目的

规范临床诊疗行为为避免诊疗差异，统一儿童免疫性血小板减少症的诊疗流程，提升诊疗的规范性与专业性。

优化患者预后效果通过标准化诊疗方案，降低儿童患者的出血风险，减少并发症发生，改善患儿的长期预后。

推动学科发展进步为儿科血液科医护人员提供指导参考，助力开展相关临床研究，促进学科的规范化发展。ITP疾病概述02疾病定义与发病机制

ITP的临床定义儿童免疫性血小板减少症是自身免疫介导的出血性疾病，以血小板计数减少、皮肤黏膜出血为核心特征。

体液免疫异常机制患儿体内产生抗血小板自身抗体，结合血小板后被巨噬细胞吞噬，是ITP发病的核心机制之一。

细胞免疫紊乱机制CD8+细胞毒性T细胞直接破坏血小板，同时抑制巨核细胞成熟，导致血小板生成不足。发病年龄分布特征儿童ITP好发于2-6岁学龄前儿童，该年龄段患儿占发病总人数的60%以上，婴幼儿发病占比相对较低。性别发病差异情况儿童ITP发病存在性别差异，男孩发病略多于女孩，男女发病比例约为1.2:1，青春期前差异较为明显。季节发病规律特点儿童ITP发病具有季节性，秋冬季节发病病例较多，可能与该时段呼吸道感染高发存在关联。儿童ITP流行病学儿童ITP的诊断规范03临床表现识别

皮肤黏膜出血症状识别患儿常出现针尖样瘀点、瘀斑，多见于四肢、躯干，还可能伴随鼻出血、牙龈出血等表现。

出血程度分级判断依据出血范围、频次划分等级，如仅皮肤少量瘀点为轻度，颅内出血则属于极重度。

非出血性伴随症状辨别部分患儿会出现乏力、精神萎靡，少数因出血量大可能伴随头晕、面色苍白等贫血表现。实验室检查要求血常规检测需多次检测血小板计数，同时关注红细胞、白细胞数值，排除其他血液疾病引发的血小板减少。血小板相关抗体检测检测血小板相关免疫球蛋白（PAIg），如PAIgG、PAIgA等，辅助判断免疫介导的血小板减少机制。骨髓穿刺检查疑似难治性ITP时需做骨髓穿刺，观察巨核细胞数量及形态，排除再生障碍性贫血等疾病。鉴别诊断要点

与白血病的鉴别需关注患儿血常规中白细胞、红细胞数值及形态，结合骨髓穿刺结果，排查白血病可能。

与再生障碍性贫血的鉴别再生障碍性贫血会出现全血细胞减少，骨髓造血功能低下，可通过骨髓活检与ITP区分。

与血栓性血小板减少性紫癜的鉴别该病会伴随发热、溶血、神经精神症状，结合ADAMTS13活性检测可明确鉴别。诊断流程规范

初诊临床症状排查先排查患儿出血表现，如皮肤瘀点瘀斑、鼻衄等，结合近期感染史初步判断方向。

实验室指标检测判定需完成血小板计数、凝血功能等检测，排除其他血小板减少性疾病。

确诊后病情分级评估依据出血程度、血小板数值，将患儿分为轻症、中症、重症，指导后续诊疗。取消血小板计数绝对阈值限制新版共识取消了血小板＜100×10^9/L的绝对诊断阈值，更关注血小板下降的动态变化及临床症状。纳入出血风险分层评估将出血风险纳入诊断参考，如皮肤黏膜出血程度、颅内出血风险等，使诊断更贴合临床实际。新增特殊亚型诊断界定明确了慢性ITP、难治性ITP等特殊亚型的诊断时限及判定标准，如慢性ITP病程从6个月延长至12个月。诊断标准更新儿童ITP的分型与分期04新诊断ITP

确诊时间界定标准指确诊病程≤3个月的儿童ITP，是疾病进程的初始阶段，需及时开展规范诊疗。

核心临床表现特征常表现为突发皮肤黏膜出血点、瘀斑，部分患儿可能伴随鼻衄、牙龈出血等症状。

一线初始治疗方案多采用糖皮质激素或静脉注射免疫球蛋白，比如甲泼尼龙冲击治疗，快速提升血小板数值。持续性ITP的诊断标准确诊需满足血小板减少持续3个月以上、6个月以内，且排除其他血小板减少致病因素。持续性ITP的临床表现特征患者多有反复皮肤黏膜出血症状，如瘀斑、鼻出血，少数会出现轻微内脏出血。持续性ITP的治疗侧重点以观察随访和个体化治疗为主，常用一线药物如糖皮质激素，需密切监测血小板水平。持续性ITP慢性ITP慢性ITP的诊断标准病程持续超过12个月，血小板计数持续低于正常范围，且排除其他继发性血小板减少因素即可确诊。慢性ITP的临床特征常表现为反复皮肤黏膜出血，部分患儿可出现轻微内脏出血，出血症状相对急性型更温和但迁延不愈。慢性ITP的治疗原则以提升血小板计数、减少出血风险为核心，常采用糖皮质激素、丙种球蛋白等阶梯式治疗方案。重症ITP重症ITP的出血判定标准需满足血小板计数＜10×10^9/L，且存在颅内出血、消化道大出血等严重出血表现。重症ITP的紧急干预指征当患儿出现意识障碍、呕血黑便等症状时，需立即启动丙种球蛋白冲击等急救方案。重症ITP的短期预后评估临床数据显示，约70%的重症ITP患儿经及时治疗后可在1个月内脱离出血风险。儿童ITP的治疗方案05个体化分层治疗原则依据患儿年龄、出血程度、血小板计数等指标分层，如婴幼儿侧重保守治疗，重症需强化干预。出血导向治疗指征当患儿出现颅内出血、严重内脏出血等急症时，需立即启动紧急治疗，优先保障生命安全。观察等待启动指征血小板计数≥30×10^9/L且无明显出血症状时，可暂不治疗，定期监测血小板变化。治疗原则与指征一线治疗方案

糖皮质激素治疗作为儿童ITP一线核心疗法，常用泼尼松，需按体重规范给药，快速提升血小板计数。

静脉注射免疫球蛋白治疗适用于紧急提升血小板的情况，输注后多数患儿血小板可在短时间内明显回升。

抗D免疫球蛋白治疗适合Rh阳性且未脾切除的患儿，通过封闭红细胞抗原，减少血小板破坏。二线治疗方案

利妥昔单抗治疗作为二线常用方案，利妥昔单抗可清除异常B细胞，临床数据显示约60%患儿可获得持续缓解。

促血小板生成药物治疗如艾曲泊帕等药物，能刺激血小板生成，适合对一线治疗无效的难治性儿童ITP患者。

脾切除手术治疗仅用于经多线治疗无效的重症患儿，术后约70%-80%的患儿血小板水平可恢复正常。抢救治疗方案大剂量静脉注射丙种球蛋白治疗针对严重出血患儿，可采用大剂量丙种球蛋白冲击，如按每公斤体重0.4g连用5天，快速提升血小板。紧急输注血小板治疗当患儿出现颅内出血等致命出血时，需紧急输注配型血小板，快速补充血小板以控制出血风险。大剂量糖皮质激素冲击治疗对病情危急的患儿，可使用大剂量甲泼尼龙冲击，如每日每公斤体重30mg，连用3天来快速止血。脾切除应用规范

脾切除适用人群界定仅用于经一线、二线治疗无效的难治性ITP患儿，且需排除其他血小板减少诱因。

脾切除术前评估要求术前需完善骨髓检查、血小板抗体检测等，同时评估患儿身体耐受手术的能力。

脾切除术后监测要点术后需密切监测血小板计数变化，警惕血栓形成等并发症，如出现异常及时干预。特殊人群ITP诊疗06婴幼儿ITP

一线治疗方案选择优先采用静脉注射免疫球蛋白治疗，如静注人免疫球蛋白(pH4)，可快速提升血小板水平。

出血风险评估与管理重点关注颅内出血风险，婴幼儿出现皮肤大片瘀斑时需立即就医排查并干预。

监测与随访策略需每周监测血小板计数，病情稳定后延长至每2-4周，及时调整诊疗方案。合并自身免疫病ITP

01兼顾原发病与ITP的药物选择需优先选用对自身免疫病与ITP均有效的药物，如糖皮质激素，可快速提升血小板水平并控制原发病活动。

02免疫抑制剂联合治疗方案对于难治性病例，可采用利妥昔单抗联合环孢素方案，临床案例显示能有效改善两种疾病的症状。

03出血风险分层管理策略需结合自身免疫病活动度与血小板计数分层，如合并系统性红斑狼疮时需重点防范颅内出血风险。继发性ITP

感染相关继发性ITP诊疗病毒、细菌感染常诱发该病症，如EB病毒感染后需先控制感染，再辅以血小板提升治疗。

自身免疫病相关继发性ITP诊疗系统性红斑狼疮合并ITP时，需兼顾免疫病治疗，常用糖皮质激素联合免疫抑制剂方案。

药物相关继发性ITP诊疗像肝素、奎宁等药物可引发该病症，确诊后需立即停用致敏药物，再针对性干预。ITP并发症防治07出血并发症处理

皮肤黏膜出血对症处理针对皮肤瘀点瘀斑、牙龈出血等，可局部压迫止血，配合使用氨甲环酸等药物辅助止血。

内脏出血紧急干预出现消化道、颅内等内脏出血时，需快速输注血小板，联合大剂量丙种球蛋白冲击治疗。

月经过多专项处理青春期女性患者月经过多时，可采用孕激素调经，严重者需配合止血药物与血小板输注。治疗不良反应管理糖皮质激素不良反应干预

需监测患儿血压、血糖，如出现满月脸等症状，可遵医嘱调整剂量，参考北京儿童医院临床方案。免疫球蛋白不良反应处置

若患儿出现过敏反应，需立即停药并使用抗过敏药物，如氯雷他定，及时对症处理。促血小板生成药物不良反应管控

关注患儿是否出现血栓倾向，定期检查凝血功能，借鉴上海儿童医学中心监测流程。儿童ITP长期管理08随访监测方案

01血常规指标定期监测根据患儿病情分级，每1-3个月复查血常规，重点关注血小板计数波动情况，及时调整诊疗方案。

02出血症状跟踪随访通过门诊问诊、家长反馈等方式，跟踪患儿皮肤瘀斑、鼻衄等出血症状，评估病情控制效果。

03药物不良反应监测对使用糖皮质激素等药物的患儿，定期监测肝肾功能、血糖等指标，防范药物不良反应发生。日常活动强度把控根据患儿血小板水平调整活动量，避免剧烈运动，像篮球、快跑这类高强度运动需暂时禁止。防护措施落实日常需做好防护，佩戴护具避免磕碰，家中桌角等尖锐处加装防撞条，降低出血风险。饮食禁忌与营养补充避免食用坚硬、带刺食物，多摄入富含优质蛋白的食物，如鸡蛋、牛奶，助力身体恢复。生活指导建议共识展望与未来方向09现有诊疗局限一线治疗应答率不足约30%的儿童ITP患者对一线糖皮质激素治疗无应答，后续治疗选择受限且疗效不稳定。缺乏精准分层诊疗标准当前诊疗未依据患者基因、免疫状态精准