药品临床综合评价管理指南（试行）

药品临床综合评价管理指南（试行）1总则1.1目的依据为规范药品临床综合评价工作，建立科学统一的药品评价体系，推动药品合理使用，完善药物政策，保障公众用药安全、有效、可及，根据《中华人民共和国药品管理法》《中华人民共和国基本医疗卫生与健康促进法》《国家基本药物目录管理办法》《医疗机构药事管理规定》等法律法规和政策文件，制定本指南。1.2核心定义药品临床综合评价是指以药品临床价值为核心，基于循证医学、药物经济学、流行病学等公认方法，从多维度对药品的临床价值、政策适配性进行综合评估的专业化公共事务，为药物政策制定、临床合理用药提供科学决策依据。1.3基本原则1.3.1循证导向，科学规范：以高质量可溯源的临床证据为基础，采用标准化评价方法，保障评价过程可重复、结论可验证。1.3.2公益优先，公正中立：坚持以人民健康为中心，所有参与主体严格执行利益冲突回避制度，不受药品生产经营等利益相关方干扰，保障评价结果客观公正。1.3.3公开透明，社会监督：除涉及国家秘密、商业秘密外，评价计划、数据来源、过程方法、结论结果全程公开，接受社会监督。1.3.4需求引领，分类施策：根据不同政策需求、不同药品类型差异化设置评价重点，提高评价针对性和实用性，避免重复评价。1.3.5协同联动，共建共享：建立国家-省-医疗机构三级评价体系，实现数据资源、评价结果互联互通共享，提升评价整体效率。2组织机构与职责2.1国家级管理部门职责国家卫生健康委牵头会同相关部门建立国家药品临床综合评价专家委员会与工作机制，主要职责为：制定完善药品临床综合评价技术规范与管理制度；统筹制定全国年度药品临床综合评价计划；组织开展重大政策需求品种的国家级评价；发布国家级药品临床综合评价结果；指导省级、医疗机构开展评价工作；推动全国范围内评价结果应用。2.2省级管理部门职责省级卫生健康委牵头建立省级药品临床综合评价工作机制，主要职责为：落实国家级评价任务，组织开展本区域需求导向的药品临床综合评价；报送本区域药品使用数据与评价结果；指导辖区内医疗机构开展评价工作；推动本区域评价结果落地应用。2.3医疗机构职责二级及以上医疗机构应当建立由药事管理与药物治疗学委员会牵头的院内评价工作机制，主要职责为：落实国家、省级评价要求，按要求报送本机构药品使用真实世界数据；开展本院用药目录内品种的个性化临床综合评价，优化本院用药结构，促进临床合理用药。2.4受托评价机构职责承担具体评价任务的第三方机构需满足以下条件：具有独立法人资格，拥有固定办公场所与覆盖循证医学、药物经济学、临床药学、流行病学、统计学、中医药学的专业团队；建立完善的质量控制、利益冲突回避、伦理审查制度；近3年无违法违规失信记录；与受评价药品生产经营企业无直接利益关联。受托机构需对评价过程、数据的真实性科学性负责，按要求提交评价报告，接受管理部门与社会监督。3评价范围与分类3.1评价范围符合下列情形之一的药品，应当纳入药品临床综合评价范围：（1）纳入国家基本药物目录、省级基本药物增补目录的品种；（2）国家、省级药品集中带量采购的中选、备选品种；（3）医保谈判准入、拟调整医保支付标准的品种；（4）近5年获批上市、临床需求较大的创新药品；（5）临床使用量大、不良反应报告多、安全风险突出的品种；（6）临床用药争议大、对诊疗费用影响明显的品种；（7）拟调入调出国家基本药物目录、医保药品目录的品种；（8）短缺药品、突发公共卫生事件应急用药；（9）其他政策或临床需求需要评价的品种。3.2评价分类按评价目的分为两类：（1）政策类评价：为公共决策提供依据，覆盖全部核心评价维度，对证据等级要求高，适用于目录调整、集中采购、医保谈判等场景；（2）临床使用类评价：为医疗机构用药管理提供依据，可结合机构实际需求调整评价重点，简化非核心维度评价，适用于本院用药目录调整、处方规范等场景。按药品属性分为三类：化学药/生物制品评价、中成药评价、中药饮片评价。中成药评价需遵循中医药理论，突出辨证论治特点，增加中医药特色适配性指标；中药饮片重点评价炮制规范、临床安全性、适宜性与可及性。4评价工作流程4.1计划立项国家级、省级卫生健康部门每年第一季度公开发布年度药品临床综合评价计划，明确评价品种、完成时限、承担单位；对突发公共卫生事件应急用药、临床紧急需求的争议品种，可启动应急立项程序，简化流程加快评价进度。4.2信息采集信息采集需覆盖药品全周期数据，包括：药品注册申报资料、临床试验数据、上市后不良反应监测数据、真实世界临床使用数据、医保报销数据、企业生产供应数据、已发表临床研究证据、国内外指南共识、同类药物对比研究数据等。所有数据需来源合法、可溯源，原始数据存档期限不少于10年；涉及患者个人信息的，需按照《个人信息保护法》要求去标识化处理，保护患者隐私。4.3证据分析与初稿形成受托评价机构按照本指南规定的维度与方法，对收集的证据进行整合分析，形成评价初稿，明确评价结论，标注每个维度的证据等级，说明证据局限性。4.4征求意见与审议发布评价初稿公示征求意见，公示期不少于15个工作日，征求临床专家、药学专家、医保专家、药品生产企业、行业协会等相关方意见，对所有异议逐一核实回应；公示结束后修改形成评价送审稿，由同级药品临床综合评价专家委员会审议，审议通过后向社会公开发布，省级评价结果需报国家卫生健康委备案。4.5动态更新药品临床综合评价结果有效期为3-5年，有效期满后重新开展评价；评价发布后，出现新的重大安全性、有效性证据，或者药品价格、供应情况发生重大变化的，需及时启动更新程序，重新发布评价结论。5核心评价维度与质量控制5.1核心评价维度5.1.1安全性：评价重点包括药品不良事件发生率、严重不良事件发生率、特殊人群（老年、儿童、孕产妇、肝肾功能异常患者）用药安全风险、药品风险控制措施有效性、药物相互作用风险等。技术方法包括：基于不良反应监测数据库的信号挖掘、Meta分析合并不良反应数据、真实世界安全性预后分析；若受评价药品严重不良事件发生比例高于同类对照药品10%以上，直接评定为安全性不达标。5.1.2有效性：评价重点包括药品相对于同类标准治疗药物，在目标适应症上的临床终点获益、症状改善率、生活质量提升、指南推荐等级，重点关注未满足临床需求的改善程度。技术方法采用国际通用的GRADE证据分级：1级（高质量）：高质量RCT的系统评价或样本量≥10000例的大样本真实世界研究；2级（中等质量）：中等质量RCT或样本量1000-9999例的真实世界研究；3级（低质量）：小样本研究、病例报告、专家经验。结论分级为：临床获益显著优于现有标准治疗为优，非劣于现有标准治疗为良，劣于现有标准治疗为差。5.1.3经济性：评价重点包括单位疗程费用、增量成本效果比（ICER）、医保基金预算影响、患者个人负担水平等。技术方法包括成本-效果分析、成本-效用分析、预算影响分析，通用判定阈值为：ICER低于3倍我国上一年度人均GDP的，认定具有经济性。2023年我国人均GDP约为8.9万元，对应阈值约为26.7万元，阈值可根据每年国民经济发展数据动态调整；集中带量采购中选品种需以最新中选价格计算成本，体现价格下降后的经济性优势。5.1.4适宜性：评价重点包括药品剂型规格适配性、给药途径便捷性、储存运输条件对不同级别医疗机构的适配性、患者用药依从性、中医药辨证论治适配性、对医务人员技术要求与医疗资源配置的匹配度等。例如需要冷链储存的特殊药品，基层医疗机构普遍不具备储存条件的，评定为基层适宜性不足；口服制剂相较于注射制剂，患者用药依从性更好，适宜性更优。5.1.5创新性：评价重点包括药品作用机制/靶点创新性、是否填补国内临床治疗空白、是否显著提升重大疾病、罕见病治疗效果、是否拥有自主知识产权、对我国医药产业创新的引领作用。结论分级为：填补国内空白、解决未满足临床需求为高度创新，显著优于现有治疗手段为中度创新，与现有治疗手段无明显差异为低度创新。5.1.6可及性：评价重点包括药品生产供应保障能力、流通配送覆盖范围、区域可获得率、价格可负担性、医保覆盖情况等。近3年发生2次及以上区域性短缺的品种，评定为可及性不足；集采中选品种供应稳定、价格透明，可及性一般评定为优。5.2质量控制要求5.2.1严格利益冲突回避：所有参与评价的专家、机构需签署利益冲突声明，近3年持有受评价药品企业股权、接受企业资助研发项目、获得企业咨询费/讲课费累计超过1万元的，应当主动回避，不得参与评价相关工作；隐瞒利益冲突的，评价结论作废，相关责任人纳入信用黑名单。5.2.2严格证据质量管控：所有证据必须来源可查，低质量证据需明确标注，不得作为核心评价结论的依据。5.2.3严格伦理审查：涉及使用人体数据开展的评价研究，需通过具备资质的伦理委员会审查，符合赫尔辛基宣言要求，保护受试者权益。5.2.4全程公开透明：除依法需要保密的内容外，所有评价信息全部公开，接受社会监督。6评价结果应用6.1支撑药物政策制定：国家、省级药物政策部门调整基本药物目录、制定集中带量采购规则、确定医保准入标准时，应当将药品临床综合评价结果作为核心依据，优先将评价结果为优的品种纳入基药目录、医保目录，对评价结果差、临床价值不明确的品种，调出目录或不予纳入；突发公共卫生事件应急用药，评价结果优先用于应急储备和临床使用推荐。6.2规范临床合理用药：医疗机构应当将国家级、省级发布的评价结果作为调整本院用药目录、制定处方集、优化临床路径的核心依据，优先配备使用评价结果优良的品种，逐步淘汰临床价值低、安全性差的品种，将评价结果纳入医师处方考核，规范处方行为。国内试点数据显示，落实评价结果应用后，二级以上医疗机构不合理用药比例平均下降12%-18%，门诊次均用药费用下降8%-10%，切实降低患者就医负担。6.3优化医保支付政策：医保部门应当根据评价结果动态调整医保支付标准，对经济性好、临床价值高的品种，可适当提高医保报销比例；对安全性有效性差、经济性低的品种，降低支付标准或者不予支付，提升医保基金使用效率。6.4保障药品供应：对评价发现可及性不足、供应不稳定的品种，及时协调相关部门保障产能与供应；对临床价值低、供应长期不稳定的品种，逐步调出相关目录，优化药品供应结构，保障临床用药需求。6.5引导产业创新发展：评价结果公开后，引导企业聚焦临床真实需求开展创新研发，淘汰低水平重复产能，促进产业升级；对高度创新的品种，通过政策支持加快推广使用，推动我国医药产业高质量发展。7监督管理7.1数据质量监管：所有参与评价的单位和个人对数据真实性负责，药品生产企业提供虚假数据资料的，纳入医药价格和招采信用评价，扣除相应信用分，1年内不得参与集中带量采购申报；受托第三方机构出具虚假评价报告的，取消承担评价任务的资格，3年内不得承接政府购买服务的评价项目，依法追究法律责任；专家出具虚假意见的，取消专家资格，纳入信用档案。7.2异议申诉处理：药品生产企业对评价结果有异议的，可在公示期内向评价组织部门提交书面申诉，提供相应证据材料，评价组织部门应当在30个工作日内组织复核，给出复核结论并告知申诉人。7.3工作评估：国家卫生健康委每2年对全国药品临床综合评价工作