CAR-T细胞治疗进展查房课件

血液内科·教学查房CAR-T细胞治疗进展查房课件血液瘤·实体瘤·真实世界·安全管理2026年09月课程导览01格局之变从血液瘤到实体瘤的时代跨越02实体瘤破冰全球首款实体瘤CAR-T的临床证据03真实世界验证中国真实世界疗效与安全性数据04技术迭代通用型与体内CAR-T的降本增效路径05可及性突围商业化定价与支付体系演进06安全护航CRS与ICANS的全程管理策略格局之变从血液瘤到实体瘤的时代跨越CAR-T已从末线疗法走向标准选项01CAR-T治疗格局正在重塑进入2026年，CAR-T治疗的核心变化不再只是疗效突破，而是走向规范化与可及化二线治疗前移趋势明显，长期随访显示部分患者获得多年缓解，实体瘤领域进入探索性突破阶段。趋势一适应症拓展从血液肿瘤走向实体瘤覆盖更广泛的肿瘤类型，打开新的治疗空间趋势二安全性优化降低CRS与神经毒性发生率提升治疗过程的可控性与患者耐受度趋势三可及性提升缩短制备周期、推动本地化生产加速产品供应，惠及更多患者群体趋势四真实世界数据进入系统积累阶段为临床决策与长期获益评估提供依据全球研发中国领跑以全球与中国的研发数据对比，确立中国在CAR-T领域的领先地位1822项全球CAR-T临床试验项目全球研发基数庞大57.2%中国临床试验占比全球过半试验在华开展13款美国获批CAR-T产品海外商业化先行者9款国内获批CAR-T产品国内商业化加速推进哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授：国内CAR-T研发已实现从跟跑、并跑向

局部领跑

转变，整体水平跻身全球前列。国内已上市10款细胞与基因治疗药品其中9款为CAR-T，另有两款处于审批阶段实体瘤破冰全球首款实体瘤CAR-T在中国获批Claudin18.2靶点改写晚期胃癌治疗格局02全球首款实体瘤CAR-T获批2026年6月22日，全球首款实体瘤CAR-T在中国获批上市全球首款实体瘤CAR-T获批，填补实体瘤领域空白，定价99万元/人份研发历程产品信息科济药业自主研发的舒瑞基奥仑赛注射液，商品名恺力美靶点：Claudin18.2

自体人源化CAR-T适应症：Claudin18.2阳性、HER2阴性、至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌定价99万元/人份靶点验证李宗海团队首次验证Claudin18.2为可行靶点2018正式获批填补CAR-T疗法在实体瘤领域的空白2026关键临床证据解读确证性Ⅱ期CT041-ST-01研究由北京大学肿瘤医院沈琳教授牵头，全国24家

中心完成，结果发表于《柳叶刀》。临床背景确证性Ⅱ期

CT041-ST-01

研究由沈琳教授牵头，全国

24家

中心完成。CAR-T显著延长无进展生存期mPFS的

HR=0.37，P<0.0001，差异具有统计学意义。安全性与商业化落地说明产品安全性特征与商业化落地进展，衔接临床应用现实01安全性特征治疗相关不良事件发生率显著降低95%细胞因子释放综合征发生率整体安全性特征与CAR-T已知风险一致≥3级淋巴细胞计数降低

98%≥3级白细胞计数降低

77%≥3级中性粒细胞计数降低

66%02商业化节点首个商业化实体瘤CAR-T落地进展2026年6月25日，复旦大学附属中山医院完成全国首例商业化实体瘤CAR-T患者细胞采集2026年8月16日，全球首位接受该疗法的海外患者顺利出院真实世界验证真实世界数据印证注册研究结论重度经治高危患者同样深度持久缓解03福可苏真实世界数据2026年9月26日，驯鹿生物福可苏（伊基奥仑赛注射液，全人源靶向BCMACAR-T）中国真实世界研究在IMS年会发表，由北京大学人民医院路瑾教授口头报告。95.9%客观缓解率77.2%完全缓解或严格意义完全缓解率94.1%微小残留病阴性率4线中位治疗线数患者基线纳入281例

浆细胞肿瘤患者中位年龄

61岁生存随访中位随访

10.97个月12个月无进展生存率

71.5%总生存率

87.8%研究背景2026年9月26日，驯鹿生物福可苏中国真实世界研究在IMS年会发表，由北京大学人民医院路瑾教授口头报告。高危亚组获益一致真实世界中CAR-HEMATOTOX评分

高危患者12个月PFS率明显低于低危患者（60.3%vs86.9%），提示需对高风险患者强化安全管理。各亚组疗效指标对比高危特征未折损获益高危亚组获益与整体队列一致，缓解深度与持久性均未因高危特征而折损。真实世界风险分层提示真实世界中

CAR-HEMATOTOX评分

高危患者12个月PFS率明显低于低危患者（60.3%vs86.9%）。提示需对高风险患者强化安全管理。AML与实体瘤探索CAR-T正被证实可作为有效移植桥梁，并逐步向实体瘤延伸。73.68%客观缓解率38例复发难治急性髓系白血病患者接受CLL1CAR-T治疗中位无进展生存期9个月中位总生存期12.17个月两年总生存率51.43%19例桥接异基因造血干细胞移植者MRD阴性完全缓解94.73%实体瘤探索肺癌探索靶点：EGFR-CAR-T中位生存期：15.63个月实体瘤探索肝癌探索靶点：GPC3-CAR-T疾病控制率：91.3%技术迭代通用型与体内CAR-T加速落地从个体定制走向现货供应的技术跃迁04通用型疗效比肩自体中位无进展生存期对比（个月）通用型vs自体通用型领先01通用型候选管线vispa-cel82%27例患者客观缓解率67%完全缓解率02通用型候选管线CT0596100%多发性骨髓瘤客观缓解率62.5%CR/sCR率03通用型候选管线CT1190B90.9%非霍奇金淋巴瘤客观缓解率72.7%完全缓解率体内CAR-T颠覆数据KLN-1010无需清淋预处理，作为现成疗法使用临床数据显示，体内CAR-T在疗效与安全性上均展现出显著优势，长期缓解信号明确。疗效数据2026年ASCO年会公布18例给药患者数据，为全球样本量最大的体内CAR-T临床数据可评估患者治疗后1个月，总缓解率

100%、MRD阴性率

100%安全性数据16例为1-2级CRS，无严重CRS；仅1例1级、1例3级ICANS安全性审查委员会已批准

门诊输注方案首例给药患者维持持续MRD阴性缓解已超过10个月，长期缓解信号明确。—临床随访观察VS技术路径与全球布局病毒递送以慢病毒载体为主，CAR基因整合入基因组实现长期稳定表达非病毒递送以脂质纳米颗粒、环状RNA为主，表达瞬时、可多次给药调整剂量安全性更高🌍全球布局收购2026年4月，礼来以最高70亿美元收购Kelonia投入年内体内CAR-T领域投入接近100亿美元管线2026年EHA年会至少10条通用型CAR-T管线研究发表靶点覆盖BCMA、CD19、CD20、CD7等靶点📊全球布局70亿美元礼来收购Kelonia100亿美元年度领域投入10条EHA管线研究靶点BCMA/CD19/CD20/CD7VS可及性突围国产平价CAR-T推动普惠可及多层次支付体系打通最后一公里05百万定价的可及性困境价格壁垒与供需矛盾，成为制约CAR-T临床推广的核心难题。99.9万~129万国内单针定价平均约120万元未进医保40万美元国际同类产品均价折合人民币约300万元5%~10%患者可接受治疗比例绝大多数患者被拒之门外4000人五年累计商业化治疗患者远低于临床需求规模价格壁垒与供需矛盾，成为制约CAR-T临床推广的核心难题国内定价99.9万至129万元，平均约120万元一针，均未进入基本医保国际均价同类产品均价超40万美元，折合人民币约300万元可接受率仅5%至10%的患者能够接受治疗累计患者过去五年累计接受商业化治疗的患者仅约4000人国产平价CAR-T破局华道生物万基奥仑赛注射液上市申请获受理，国产自研推动成本与产能跃升。23至25万元/针预期定价约为现有价格五分之一全产业链自主可控推动价格大幅下降国产自研VS进口/传统核心产能与成本跃升十分之一核心设备成本仅为进口生产耗材成本100000元→2000余元工厂年产能不足300人份→9000人份多层次支付体系演进政策推进时间轴2025年9月通过专家评审5款国产CAR-T进入国家医保及商保创新药目录专家评审2026年6月首次纳入沪惠保国产CAR-T首次纳入沪惠保2026版目录2026年6月通过形式审查两款CAR-T药物通过国家基本医保目录初步形式审查2026年9月进入医保谈判首次有CAR-T企业进入基本医保谈判环节02企业支付努力科济药业科济药业预计产品上市后4至5年达到20亿元销售峰值。积极参与国家商保目录谈判，减轻患者支付负担。安全护航早识别、准分级、快干预MDT协作筑牢CAR-T安全防线06CRS是常见并发症CRS是CAR-T治疗后最常见的并发症，也是疗效的副产品发生率30%至100%总体发生率10%至30%严重CRS（≥3级）低于1%死亡率（荟萃分析，84项研究、2592例）临床特征症状呈进行性发展：发热为首发，可合并低血压、低氧血症和终末器官功能异常发热是几乎所有患者的首发且必备症状，通常发生于回输后2-3天，也可延迟至10-15天共识CRS是治疗常见并发症100%发生率发生率100%需重视管理CRS分级处理策略1级·仅发热对症支持对乙酰氨基酚退热、充分补液持续72小时

以上可考虑托珠单抗对症支持2级·低血压治疗基石IL-6受体拮抗剂托珠单抗联合静脉补液纠正低血压托珠单抗3-4级·重症立即转入

ICU加用糖皮质激素（地塞米松或甲泼尼龙）难治性CRS可考虑启用IL-1受体拮抗剂（阿那白滞素）ICU+激素ICANS与长期毒性管理ICANS免疫效应细胞相关神经毒性综合征发生率约

20%至60%1-2级采用对症处理，合并CRS时给予托珠单抗3-4级需考虑激素治疗长期毒性管理接受CAR-T治疗的患者

5年非复发死亡率高达16%，超过半数发生在治疗2年后感染占非复发死亡的

50%，6-12个月间

17%

淋巴瘤患者因感染住院IDSA建议输注后

≥3个月启动疫苗接种，优先覆盖流感、SARS-CoV-2、肺炎球菌及VZV全程管理与MDT协作“早期识别、及时报告、规范处理”—早期识别、及时报告、规范处理是CAR-T不良反应管理的核心要义住院监测