创新药物研发的路径分析.ppt

创新药物研发的路径分析兼论实施专利技术（新药）许可的途径及方法,2,医药技术与企业战略,技术竞争地位决定制药公司能否持续发展技术竞争地位可分为五个层次：主导地位：以开发新化合物新药为主；优势地位：以开发衍生物、修饰物为主；有利地位：以开发新剂型、新适应症为主；守得住地位：提升工艺水平，降低成本；劣势地位：考虑向相关行业拓展或选择退出。中国医药公司如何快速获得技术竞争能力？,3,主要内容,国际创新药物研发的现状及趋势我国创新药物研发的路径分析实施专利技术（新药）许可的途径及方法,4,一、国际创新药物研发的现状及趋势,创新药物研发的现状分析药物研发投入（动力及投资模式）投/融资关键点药物研发面临的问题及挑战药物研发的新趋势,5,6,7,8,哪些部门投入新药研发？,政府基金会及组织风险基金及投资机构企业制药企业大制药企业的研究所生物技术公司（多数为小型）CRO其他,新药研发投入,9,美国中小药物研发公司投资模式,政府资助Pre-VC各类赞助天使基金等VC2000年3B250项/年与大公司的研究联盟1995：5.2B-2001:11.2B早期：20M后期：40MIPO（OTCBB电子柜台NASDAQ-SCM）,新药研发投入,10,新药研发投入,11,美国新药研发资金投入的分配,新药发明82%产品改进18%发现阶段33%开发阶段67%临床前41.3%（化合物12、药效19.1、安全9.2）临床34.1%标准、QC、QA9.9%,新药研发的基本状况,12,2002年按研发投入的公司排名,13,国外医药企业创新技术的四大特征,全力控制药物创新的源头吸引最先进的研发技术和人才多学科的融合、交叉大量资金的投入用重金购并研究项目用重金购并培养研发人才用重金购并组建研发公司,辉瑞53亿10%,默克29亿16%,14,新药研发的动力,投入回报市场需求价格政策知识产权（专利）保护规范的游戏规则良好的商业信誉中国缺少产生重磅新药的环境,新药研发投入,15,药物研发流程的管理问题,学术,企业,CRO,活动描述,药物筛选项目流程,管理问题,靶点鉴别及确认(基本的生物学/生物化学/功能基因组学/生物信息学)筛选试验，X射线结晶学,药物化学,SAR,改进药效,啮齿类动物体内试验,PK,代谢,毒理学,化合物选择,第一次人体实验:安全性,耐受性,PK.20-80人给药,大规模安全性及药效研究:1000-3000人给药,多种检测方法:HTS,鉴定靶点,X射线结晶学,药物化学,以提高靶点精确度及确保先导化合物有效,完整的毒理学(动物安全实验),化学流程,扩大,IND,工艺形成,批量生产,临床证据,剂量范围确定,早期副反应研究,200-300人给药,向药管委提交材料,生产,上市后试验(IV期),早期药物发现30%成功率,先导化合物鉴别65%成功率,先导化合物优化55%成功率,临床前过渡研究55%成功率,I期临床试验70%成功率,II期临床试验50%成功率,III期临床试验65%成功率,注册95%成功率,应鼓励创新;研发科学家需要灵活的方法,关注科学原理,发展计划及发展策略,化合物筛选需要预先的各项活动场协调及管理,密切关注发展计划及策略的细节,关注产品的商标,根据预期的产品特性来指导研究,对注册方针及标准的足够重视,注意时序及成本,商标:增加特异性及精确度,16,1%,7%,100%,新药研发不同阶段成功的机率从经验判断到基于大量信息的综合评价,有效性与毒副作用比率毒副作用可预见性（基因芯片、化学基因组学）药理、代谢优化（计算机辅助设计）临床疗效优越性（药物基因组学）,17,新药研发的主要障碍（1996-2000年间的工业平均值）,商业原因7%,其它7%,副作用30%,缺乏药效21%,毒性16%,药代动力学56%,18,改善RPhaseIITreandaforNon-HodgkinLymphoma,PhaseIISDX-101forchroniclymphocyticleukemiaandPhaseISDX-102forsolidtumorsvalueat$200M($160Mupfront),58,59,60,61,大学/非赢利研究机构小公司（包括已破产的）大公司（特别是已终止的项目）留学生个人其他,专利技术获取的途径,62,全球独家使用区域独家使用合作开发（Co-development）合作市场（Co-marketingagreements）其他,专利技术许可的合作方式,63,交易成本,一次性购买（one-timepurchasedeal）里程碑加销售提成（milestonesplusroyalty）upfrontpaymentsannuallicensemaintenancefeeMilestonepaymentsRoyalties,64,例子1,Territory:ChinaFieldofuse:therapyandpreventionofmicrobialandviralinfectious$15,000upfrontlicenseissuefeeHalfofthepastpatentcosts(1/2ofUS$26,847=US$13,423)andallfuturecostsforadvancingthepatentinChina$3000annuallicensemaintenancefeeuponregulatoryapprovalinChina,a$10,000milestonefeeforeachproductapproval3%royaltyonnetsalesofLicensedProductsorLicensedMethod,65,找到项目大学/研究所科学家与科学家的接触专利查询技术转移机构学术会议商业展会非保密资料,成功施实专利技术许可的关键点,66,评价项目科学基础分析:IP分析:专利的内涵?保护程度?为什么买？法规考虑:能被FDA（SFDA）通过吗?需求分析:公司确实需要该技术吗？与已有或竞争对手具有技术的比较。适应性分析:该技术是否与项目配套资源分析：人力资源和财务资源,67,合作框架及谈判点对点接触，保证沟通顺畅起草合作框架（技术、法