山大流行病学(第6版)讲义第6章 实验流行病学

1、第6章 实验流行病学一、学时数：3二、教学大纲要求 掌握流行病学实验设计要点和评价实验效果的主要指标。 熟悉流行病学实验的基本特点。 了解流行病学实验的概念，主要类型和优缺点。三、教材主要内容 流行病学实验的概念：按随机分配的原则，将研究对象分为两组，人为地给一组某种因素、措施或新药作为实验组，另一组不给这种因素、措施或给予安慰剂作为对照组，然后随访观察一定时间，比较两组的发病率或死亡率等指标，以判断这种因素、措施或新药的作用。 流行病学实验的基本持点 它是前瞻性研究，需要随访观察。随访研究对象虽不一定从同一天开始，但必须从一个确定的起点开始。 流行病学实验人为施加一种或多种干预处理措施，作为

2、处理因素可以是预防或治疗某种疾病的疫苗、药物或方法等。 研究对象应该是来自一个总体的抽样人群，并在分组时采取严格的随机分配原则。 必须有平行的实验组和对照组，要求在开始实验时，两组在有关各方面必须相当近似或可比，这样实验结果的组间差别才能归之于干预处理的效应。 流行病学实验的主要类型 临床试验(clinical trial)：其研究对象是病人，以个体为单位进行随机化实验分组的实验方法，病人包括住院和未住院的病人。 现场试验(field trial)：是以现场中尚未患病的人作为研究对象，并随机化分组，接受处理或某种预防措施的基本单位是个人。 社区试验(community trial)：是以现场人

3、群作为整体进行实验观察，常用于对某种预防措施或方法进行考核或评价。社区试验可以看作是现场试验的一种扩展，二者的主要区别在于，现场试验接受干预的基本单位是个人，而社区试验接受干预的基本单位是整个社区，或其某一人群的各个亚人群。 流行病学实验的主要设计要点确定研究目的 研究目的是指此次研究要解决的问题，是验证病因假设还是评价某种措施或药物的效果等。要注意，一次试验最好只解决一个目的，如果目的过多，则措施分散，研究力量难以集中，反而可能达不到预期目的。确定研究对象 无论何种试验研究，原则上所选择的研究对象应该可能从实验研究中受益者。如果是现场实验，应该在预期发病率较高的人群中进行。在临床试验中，选择

4、病例要有统一的、公认的诊断标准，且代表性好。确定实验现场 进行现场试验时应确定合适的试验现场，以便于研究。如评价预防制剂或预防措施效果时，选择的试验现场应具备以下条件。人口数量足够大，比较稳定且具有良好的代表性。所预防的疾病具有较高而稳定的发病率，以期在实验结束后保证有足够的病例数，便于评价预防措施的流行病学效果。当地近期未流行过所研究的疾病，也未进行过针对该病所进行的其它预防措施，便于保证效果是由研究因素所引起。当地有较好的医疗卫生条件，便于疾病的诊断、治疗及保证登记报告资料的完整性等。当地领导重视，群众乐于合作。 确定样本大小 合适的样本含量是保证统计推断有效性的基础。合适的样本大小指的是

5、在实验结束时实验组与对照组比较指标可能获得显著差异所需要的最少人数。 设立对照组 通过设立对照组可以获得研究指标的数据差异，便于判定研究因素的效应。要求对照组在对疾病的易感程度、感染的机会及研究因素之外的其它影响因素等方面与实验组齐同。对照的形式主要有以下几种：标准疗法对照(有效对照)；安慰剂对照；自身对照；交叉对照等。 随机化分组 在实验研究中，随机化是一项极为重要的原则。只有进行随机化分组，才使每个研究对象都有同等的机会被分配到各组去，以平衡实验组和对照组已知和未知的混杂因素，从而提高两组的可比性，避免造成偏倚。 盲法 盲法分为以下三种。单盲：只有研究者了解分组情况，研究对象不知道自己是试验组还是对照组；双盲：研究对象和研究者都不了解试验分组情况，而是由研究设计者来安排和控制全部试验；三盲：不但研究者和研究对象不了解分组情况，而且负责资料收集和分析的人员也不了解分组情况，从而较好地避免了偏倚。 实验效果的主要评价指标： 评价治疗措施效果的主要指标： 有效率 治愈率 N年生存率 评价预防措施效果的主要指标： 保护率= 效果指数=此外，治疗措施效果的考核还可用病死率、病程长短、病情