2025年大学《生物技术》专业题库- 生物药物在卫生保健中的应用前景

2025年大学《生物技术》专业题库——生物药物在卫生保健中的应用前景考试时间：______分钟总分：______分姓名：______一、名词解释（每题3分，共15分）1.生物药物2.单克隆抗体药物3.基因疗法4.细胞治疗5.生物类似药二、简答题（每题5分，共20分）1.简述重组蛋白药物与化学小分子药物相比的主要特点。2.疫苗作为生物药物，有哪些主要类型？并列举一种新型疫苗技术的名称及其基本原理。3.提出至少三个生物药物研发过程中面临的主要挑战。4.简述细胞治疗在治疗癌症方面的基本思路及其目前面临的主要技术瓶颈。三、论述题（每题10分，共30分）1.论述mRNA技术平台在传染性疾病防治中的巨大潜力及其应用前景。2.分析基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）在治疗遗传性疾病方面的应用前景，并探讨其可能引发的伦理和社会问题。3.结合当前医药产业发展趋势，探讨生物药物未来可能出现的重大突破方向及其对全球卫生保健体系产生的深远影响。试卷答案一、名词解释1.生物药物：指利用生物技术手段生产的，具有生物活性的药物，包括蛋白质（如抗体、酶、激素）、核酸（如DNA、RNA）、多糖、疫苗、基因工程药物、细胞因子、血液制品、抗体偶联药物（ADC）等。**解析思路：*考察对生物药物广义概念的理解，要求学生能定义并概述其包含的主要类别。2.单克隆抗体药物：利用杂交瘤技术或基因工程技术，生产出只针对特定抗原表位的、均一的、由单一B细胞克隆产生的抗体或其片段，用于疾病诊断或治疗。**解析思路：*考察对单克隆抗体这一重要生物药物类别的定义、生产技术和作用特异性的掌握。3.基因疗法：通过将外源基因导入靶细胞（主要是患者自身的细胞）内，以纠正或补偿缺陷基因的功能，从而达到治疗疾病目的的一种生物治疗技术。**解析思路：*考察对基因疗法基本原理的理解，即通过基因干预来治疗疾病。4.细胞治疗：指通过采集、处理、扩增患者自体或异体的特定细胞，再回输到患者体内，利用这些细胞的生物活性来达到治疗疾病目的的方法，包括干细胞治疗、免疫细胞治疗（如CAR-T）等。**解析思路：*考察对细胞治疗定义和核心概念（活细胞作为治疗药物）的理解。5.生物类似药：指与原研生物制品（参考药）具有高度相似性，但并非完全相同，在活性成分、纯度、质量属性和临床效果上具有可比性，并且与原研药具有相同的适应症和用法用量的生物制品。**解析思路：*考察对生物类似药定义的理解，特别是与原研药的关系（高度相似但非相同）和目标（相同适应症）。二、简答题1.简述重组蛋白药物与化学小分子药物相比的主要特点。*答案要点：*化学结构：大分子（通常为蛋白质），结构复杂；小分子，结构相对简单。*作用机制：常通过结合靶点（如受体）发挥调节作用；常通过竞争性抑制或酶促反应发挥直接作用。*代谢稳定性：通常较低，易被酶降解；通常较高，主要通过肝脏和肾脏代谢排泄。*药代动力学：半衰期通常较短，多数需要多次注射给药；半衰期通常较长，可口服或注射给药。*生产工艺：复杂，需要细胞或微生物表达系统；相对简单，多为化学合成。*疗效：可能作用更精准，对某些疾病（如自身免疫病、癌症）效果显著；覆盖疾病范围广。*成本：通常较高；通常相对较低。*免疫原性：部分可能引发免疫反应。**解析思路：*要求学生能系统性比较两类药物在结构、机制、代谢、药代、工艺、疗效、成本和免疫原性等方面的主要差异，体现对两类药物特点的掌握程度。2.疫苗作为生物药物，有哪些主要类型？并列举一种新型疫苗技术的名称及其基本原理。*答案要点：*主要类型：减毒/灭活疫苗、亚单位疫苗、多肽疫苗、病毒载体疫苗、重组蛋白疫苗、mRNA疫苗。*新型疫苗技术名称：mRNA疫苗。*基本原理：将编码特定抗原（如病毒蛋白）的mRNA片段封装在脂质纳米颗粒等载体中，注入人体后，mRNA在细胞质内翻译出抗原蛋白，激发机体产生特异性免疫应答（体液免疫和细胞免疫），从而获得对该抗原介导的疾病的免疫力。**解析思路：*考察学生对疫苗分类体系的掌握，并能识别并解释一种代表性新型疫苗技术的名称和核心工作原理。3.提出至少三个生物药物研发过程中面临的主要挑战。*答案要点：*研发周期长、成本高昂：从靶点发现到药物上市通常需要多年（10年以上）和巨额资金投入。*生产工艺复杂、质量控制困难：生物药物生产依赖活的细胞系或生物系统，工艺放大、纯化、稳定性控制等技术难度大。*临床试验复杂且风险高：生物药物作用机制复杂，免疫原性等未知因素多，临床试验设计（如分期、终点选择）、受试者招募、样本分析等更具挑战性，且潜在副作用（如免疫反应）需密切监控。**解析思路：*考察学生对生物药物研发现实困难的理解，能从研发效率、生产工艺、临床研究等角度提出关键挑战。4.简述细胞治疗在治疗癌症方面的基本思路及其目前面临的主要技术瓶颈。*答案要点：*基本思路：从患者体内采集特定来源的细胞（如T淋巴细胞），在体外通过基因工程技术（如改造使其表达CAR分子）或免疫激活方法进行改造和扩增，使其获得特异性识别和杀伤癌细胞的能力，再回输到患者体内，从而清除肿瘤。*主要技术瓶颈：*细胞制备标准化和规模化生产：难以满足大规模临床需求，成本高。*细胞治疗产品的质量控制与安全评估：缺乏统一、完善的标准和法规。*细胞产品的运输和储存：活细胞对环境要求苛刻，运输储存困难。*治疗相关副作用（细胞因子风暴等）和长期疗效与安全性：需更深入研究和优化。*治疗费用高昂。**解析思路：*要求学生能描述CAR-T等细胞治疗癌症的核心流程，并识别其在生产、质量、运输、安全、成本等方面存在的关键技术难题。三、论述题1.论述mRNA技术平台在传染性疾病防治中的巨大潜力及其应用前景。*答案要点：*巨大潜力：*快速响应：能根据新发/突变病毒株快速设计和合成对应mRNA疫苗，大大缩短研发周期。*高效诱导免疫：mRNA能在细胞内高效翻译出抗原蛋白，刺激机体产生强烈的体液免疫（抗体）和细胞免疫（T细胞），尤其对病毒复制中段或免疫逃逸关键蛋白效果显著。*安全性：mRNA本身不进入细胞核，不整合到宿主基因组，理论上安全性较高，无传统疫苗的感染风险。*易于生产和运输：mRNA疫苗通常是冻干粉，稳定性较好，易于大规模生产和冷链运输。*多价/组合潜力：可设计含多种抗原的mRNA疫苗，用于广谱防护或联合免疫。*应用前景：*传染病预防：持续优化和更新针对流感、COVID-19等病毒感染的mRNA疫苗。*新发突发传染病应对：作为快速应急疫苗储备。*抗原治疗：探索mRNA编码的肿瘤相关抗原用于癌症免疫治疗。*疾病建模和研究：用于体外或体内疾病模型构建。*基因功能研究：作为信使传递遗传信息。**解析思路：*要求学生深入分析mRNA疫苗的技术优势（快速、高效、安全、易生产运输），并能基于这些优势，前瞻性地探讨其在传染病预防、应对、甚至治疗及基础研究等领域的广泛应用前景。2.分析基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）在治疗遗传性疾病方面的应用前景，并探讨其可能引发的伦理和社会问题。*答案要点：*应用前景：*纠正致病基因：直接在患者体内或体外培养的细胞中精确修饰（敲除、替换、插入）致病基因，有望根治遗传病。*针对单基因遗传病：如血友病、囊性纤维化、镰状细胞贫血、杜氏肌营养不良等，已有多种治疗方案进入临床试验阶段，部分取得显著疗效。*针对多基因/复杂遗传病：通过编辑多个靶点或调控网络，可能为更复杂的疾病提供新思路。*体外基因治疗：编辑患者自身细胞（如造血干细胞）后回输，避免直接脱靶风险和免疫排斥。*精准药物靶点开发：利用基因编辑筛选药物作用靶点。*伦理和社会问题：*脱靶效应和安全性：基因编辑可能错误修饰非目标位点，引发癌症等未知风险。*治疗的可逆性与持久性：编辑效果是否稳定，能否逆转？*知情同意：尤其对于minors或未来世代，如何获得有效知情同意？*治疗公平与可及性：高昂费用可能导致加剧社会不平等。*基因增强与歧视：用于治疗之外的目的（如增强智力、体能）可能引发社会歧视和伦理争议。*人类基因库的长期影响：对生殖系基因编辑（可遗传给后代）的担忧。*监管与界限：如何界定治疗与研究的边界，如何进行有效监管。**解析思路：*要求学生既能看到基因编辑技术在攻克遗传病这一医学难题上的巨大潜力，也要能辩证地认识到其伴随的严重安全风险、伦理困境和社会挑战，体现全面、审慎的思考。3.结合当前医药产业发展趋势，探讨生物药物未来可能出现的重大突破方向及其对全球卫生保健体系产生的深远影响。*答案要点：*重大突破方向：*细胞与基因治疗（CGT）的普及化与成熟化：技术不断优化（如基因编辑工具、递送系统），成本下降，适应症范围扩大，从孤儿药向更常见疾病拓展。*人工智能（AI）与大数据深度融合：加速靶点发现、药物设计、临床试验优化、生产过程智能化和个性化用药指导。*mRNA技术的拓展应用：不仅是疫苗，还用于蛋白质替代疗法、癌症免疫治疗、基因治疗载体等。*新型治疗模式：如抗体药物偶联物（ADC）的多样化，蛋白质降解靶向嵌合体（PROTAC）等新兴靶点干预策略。*器官再生与组织工程：利用生物材料、干细胞和3D打印等技术修复或替换受损器官。*个性化精准医疗：基于个体基因组、蛋白质组、代谢组等信息，实现疾病的早期预测、诊断和定制化生物治疗方案。*深远影响：*疾病治疗模式的变革：从被动治疗转向主动预防，从对症治疗转向根治性治疗，从单一靶点治疗转向多靶点、系统治疗。*疗效与生存期的显著改善：特别是对癌症、罕见病、慢性退行性疾病的治疗效果可能取得质的飞跃。*医疗成本结构的改变：高昂的尖端生物药物可能推高整体医疗开支，但也可能通过提高生产力、减少长期并发症支出实现长期成本效益。*全球健康公平性的挑战：技术和药物的高昂价格可能