2025年大学《应用统计学》专业题库- 因果关系分析在医学研究中的作用

2025年大学《应用统计学》专业题库——因果关系分析在医学研究中的作用考试时间：______分钟总分：______分姓名：______一、选择题（每题2分，共20分）1.以下哪项是随机对照试验（RCT）在因果推断中具有核心优势的主要原因？A.可以完全消除所有混杂因素的影响B.研究对象样本量通常最大C.通过随机分配，使得处理组和对照组在基线特征上具有可比性D.实施成本通常低于观察性研究2.在一项比较药物A与安慰剂对高血压患者血压影响的观察性研究中，患者因自身意愿选择服用药物A。如果患者选择服用药物A的倾向（倾向性）与其自身未被观察到的混杂因素（如遗传易感性、依从性）相关，则该研究最可能面临哪种偏倚？A.选择偏倚B.信息偏倚C.混杂偏倚D.测量误差偏倚3.倾向性评分（PropensityScore）主要用来解决观察性研究中哪种类型偏倚的问题？A.信息偏倚B.混杂偏倚C.选择偏倚D.测量误差偏倚4.在倾向性评分匹配（PSM）中，通常采用何种统计检验来评估匹配后的两组在协变量分布上是否具有可比性？A.t检验或F检验B.卡方检验或Wilcoxon秩和检验C.线性回归分析D.逻辑回归分析5.工具变量法（InstrumentalVariables,IV）能够有效估计处理效应的关键前提条件是工具变量必须满足：A.相关性（Relevance）和排他性（ExclusionRestriction）B.正态性（Normality）和独立性（Independence）C.同方差性（Homoscedasticity）和无偏性（Unbiasedness）D.线性（Linearity）和一致性（Consistency）6.与简单回归调整相比，倾向性评分加权（PSW）的主要优点在于：A.可以处理更多类型的混杂因素B.能保证匹配后两组样本量完全相等C.可以减少样本量需求，提高统计效能D.不需要知道处理分配的逻辑7.在因果推断中，"潜在结果框架"（PotentialOutcomesFramework）的核心思想是：A.建立包含所有可能结果的大型数据库B.认为每个个体都同时存在接受处理和未接受处理的两种潜在结果C.通过统计模型直接估计反事实结果D.只关注研究中实际观察到的结果8.敏感性分析（SensitivityAnalysis）的主要目的是：A.提高研究的统计功效B.评估研究结论在不同假设或条件下的稳健性C.确定最佳的处理效应估计方法D.排除所有可能的偏倚来源9.一项研究旨在评估吸烟是否导致肺癌。研究者收集了吸烟者和非吸烟者的肺癌发病率数据。如果研究者直接比较两组的肺癌发病率来推断吸烟与肺癌的因果关系，这种估计方法最主要的局限性是：A.可能存在测量误差B.可能无法完全控制所有混杂因素C.需要满足正态性假设D.计算过程过于复杂10.下列哪项不是因果推断研究的伦理考量？A.确保研究对象的知情同意B.在RCTs中合乎伦理地使用安慰剂C.保护研究数据的机密性D.选择统计方法时最大化研究效能二、填空题（每空2分，共20分）1.因果关系强调的是变量之间的________联系，而相关性仅仅表明变量之间存在________趋势。2.在随机对照试验中，通过________将干预分配给研究对象，目的是为了创建处理组和对照组在可观察和不可观察特征上的________。3.倾向性评分是基于________概率构建的，该概率仅取决于________，而不受处理分配或任何未观测混杂因素的影响。4.当找不到合适的工具变量时，可以采用________方法来估计处理效应，它结合了回归调整和倾向性评分估计的优点。5.在解释观察性研究的结果时，必须谨慎，因为________偏倚和________偏倚仍然是主要挑战。三、简答题（每题5分，共15分）1.简述观察性研究与随机对照试验在因果推断方面的主要区别。2.解释什么是“混杂因素”，并说明其在观察性研究中造成偏倚的机制。3.简要说明倾向性评分匹配（PSM）如何实现处理组和对照组在协变量分布上的可比性。四、计算与分析题（每题10分，共20分）1.假设一项研究比较了服用阿司匹林（处理）与不服药（对照）对心肌梗死风险的影响。研究者收集了100名受试者的数据（数据未给出），并使用Logistic回归模型，以是否服用阿司匹林为因变量，年龄、性别、高血压病史为自变量进行了分析。假设得到的倾向性评分模型预测概率P(服用阿司匹林|年龄,性别,高血压)被用来构建倾向性评分。请解释如何利用这个倾向性评分，选择一种方法（如PSM或PSW）来创建可比的处理组和对照组，并简要说明选择该方法的原因。2.某研究者欲评估一项筛查程序是否能有效降低某种疾病的死亡率。由于伦理原因无法进行随机对照试验，只能采用观察性数据。研究者担心未参与筛查的人群可能在某些未观测到的健康行为上与参与筛查的人群不同，从而影响死亡率。请提出至少两种统计方法来尝试控制这种混杂，并简要说明每种方法的原理和局限性。试卷答案一、选择题1.C2.A3.B4.B5.A6.C7.B8.B9.B10.D二、填空题1.因果关系强调的是变量之间的因果联系，而相关性仅仅表明变量之间存在统计上相关趋势。2.在随机对照试验中，通过随机化将干预分配给研究对象，目的是为了创建处理组和对照组在可观察和不可观察特征上的相似性。3.倾向性评分是基于处理接受概率构建的，该概率仅取决于可观察协变量，而不受处理分配或任何未观测混杂因素的影响。4.当找不到合适的工具变量时，可以采用双重稳健估计方法来估计处理效应，它结合了回归调整和倾向性评分估计的优点。5.在解释观察性研究的结果时，必须谨慎，因为选择偏倚和混杂偏倚仍然是主要挑战。三、简答题1.观察性研究无法通过随机化控制所有混杂因素，其结果容易受到选择偏倚和混杂偏倚的影响，因此因果推断能力有限；而随机对照试验通过随机化保证了处理组和对照组在基线特征上的可比性，是建立因果关系最可靠的证据来源。2.混杂因素是指既与处理因素有关，又与结果有关的变量。在观察性研究中，如果混杂因素未被控制，它可能会同时影响处理分配和结果，导致我们观察到的处理效应实际上包含了混杂因素的影响，从而得出错误的因果结论。3.PSM通过为每个受试者计算其接受处理的倾向性概率（只基于可观察特征），然后根据这个概率，为处理组中倾向性评分与对照组成员接近的个体找到匹配的对照者，或者为每个处理组个体找到倾向性评分最接近的对照者。通过这种方式，可以使得匹配后的处理组和对照组在可观察协变量的分布上变得非常相似，从而控制由这些可观察混杂因素引起的偏倚。四、计算与分析题1.利用倾向性评分创建可比组的方法有多种，PSM和PSW是两种常见选择。*PSM方法：首先，使用给定的Logistic回归模型计算每个受试者的倾向性评分（P(服用阿司匹林|年龄,性别,高血压)）。然后，根据倾向性评分进行匹配，例如使用最近邻匹配、卡方匹配或倾向性评分核密度估计匹配等方法，为处理组中的每个个体找到在倾向性评分上最接近的对照者。这样形成的匹配对或匹配后的处理组/对照组，在年龄、性别、高血压病史这些可观察协变量上的分布将更加相似，从而控制了这些变量的混杂效应。*PSW方法：首先，使用给定的Logistic回归模型计算每个受试者的倾向性评分。然后，根据倾向性评分对每个受试者赋予一个权重。对于处理组的个体i，其权重为w(i)=1/P(服用阿司匹林|协变量i)。对于对照组的个体j，其权重为w(j)=P(服用阿司匹林|协变量j)/1。最后，使用这些权重对原始数据加权，重新估计处理（阿司匹林）对结果（心肌梗死）的影响。PSW方法不需要进行显式的匹配操作，可以直接在整个样本上进行加权分析。*选择方法的原因：PSM直观上通过匹配实现可比性，但在样本量很大或协变量分布复杂时可能存在匹配不完全或效率降低的问题。PSW不需要显式匹配，计算相对简单，且如果倾向性评分模型正确，PSW是渐近有效的，但在某些情况下可能导致样本量增加（理论上）。选择哪种方法取决于具体情况，如样本量大小、协变量维度、计算资源以及对效率和匹配质量的权衡。在本题情境下，PSM是一种直观且常用的选择，因为它直接旨在通过匹配达到可比性。2.在无法进行随机对照试验的情况下，可以采用多种统计方法尝试控制混杂，以评估筛查程序的因果效应。*回归调整（RegressionAdjustment）：使用包含处理变量（是否参与筛查）、结果变量（疾病死亡率）以及所有潜在的混杂因素（如年龄、性别、教育程度、居住地、吸烟史、饮食习惯、基础健康状况等）的回归模型（如多变量Logistic回归）来估计筛查相对于未筛查的因果效应。原理是，通过在模型中同时控制所有已观测到的混杂因素，可以部分或完全消除这些因素对结果和处理分配的共同影响。局限性在于：只能控制已观测到的混杂因素，无法控制未观测到的混杂因素；要求回归模型正确（遗漏变量偏倚）；对模型假设（如线性关系、正态误差项）的依赖性较强。*倾向性评分匹配（PropensityScoreMatching,PSM）：首先，为每个受试者构建一个倾向性评分模型，该模型是基于只包含混杂因素的logistic回归，预测个体参与筛查的概率。然后，根据倾向性评分将参与筛查的个体与未参与筛查的个体进行匹配（如最近邻匹配、卡方匹配等），使得匹配后的两组在混杂因素的分布上尽可能相似。最后，可以在匹配后的样本中或使用加权方法分析筛查对死亡率的影响。原理是利用所有混杂因素来预测处理分配概率，并通过匹配/加权来控制由这些因素引起的偏倚。局限性在于：主要控制可观察到的混杂因素；对倾向性评分模型的正确性（包括函数形式和未违反排他性假设）依赖性强；匹配可能导致效率降低或样本量变化；结果的外推性可能受限。*工具变量法（InstrumentalVariables,IV）：如果能找到一个合适的工具变量Z，它需要满足：1）外生性：Z与处理变量（是否