2026年医学研究员基因编辑技术应用专业知识测试

2026年医学研究员基因编辑技术应用专业知识测试一、单选题（共10题，每题2分，计20分）1.题目：CRISPR-Cas9系统在基因编辑中，其核心识别元件是？A.gRNAB.Cas9蛋白C.PAM序列D.基因载体答案：C2.题目：以下哪种情况最可能引发脱靶效应？A.gRNA与目标序列高度特异性结合B.Cas9蛋白在非目标位点切割DNAC.使用已验证的gRNA设计库D.在体外培养细胞中进行编辑答案：B3.题目：中国《人类遗传资源管理条例》规定，涉及人类遗传资源的国际合作研究需经哪个机构审批？A.科技部B.国家卫健委C.中国科学院D.省级卫生健康委员会答案：A4.题目：以下哪项不属于基因编辑的潜在伦理风险？A.基因驱动扩散B.知情同意权缺失C.基因治疗费用过高D.可遗传性改变答案：C5.题目：在治疗镰状细胞贫血时，最常用的基因编辑策略是？A.整合外源基因B.精确替换突变位点C.抑制HbS表达D.删除β-链基因答案：B6.题目：以下哪种工具可用于评估基因编辑的脱靶率？A.基因芯片B.测序验证平台C.磁共振成像D.流式细胞仪答案：B7.题目：中国《基因技术伦理规范》要求，涉及生殖系基因编辑的研究必须经过哪级伦理委员会审查？A.机构伦理委员会（IRB）B.地方卫生健康部门C.国家卫健委专家组D.科研机构内部评审答案：A8.题目：TAL效应器蛋白在基因编辑中的应用原理是？A.通过PAM序列识别靶点B.利用锌指结构结合DNAC.依赖CRISPR阵列定位D.通过RNA干扰沉默基因答案：B9.题目：在基因编辑载体构建中，以下哪个元件对递送效率至关重要？A.gRNA的GC含量B.Cas9的核定位信号C.病毒衣壳蛋白D.选择性标记基因答案：C10.题目：中国《人类辅助生殖技术管理办法》禁止哪种基因编辑应用？A.体外配子编辑B.精子/卵子选育C.基因治疗遗传病D.疾病模型构建答案：B二、多选题（共5题，每题3分，计15分）1.题目：基因编辑技术可能引发的伦理争议包括哪些？A.基因歧视B.改变人类基因组C.资源分配不均D.基因功能不可预测性E.知情同意权缺失答案：A、B、D、E2.题目：以下哪些技术可用于基因编辑的脱靶位点检测？A.全基因组测序B.脱靶特异性PCRC.测序富集分析D.基因芯片杂交E.流式细胞术答案：A、B、C3.题目：中国对人类遗传资源出境的监管要求包括？A.出境前需经伦理委员会审批B.采集目的需经主管部门备案C.数据需脱敏处理D.研究成果归属需明确E.未经许可不得出境答案：A、B、D、E4.题目：基因编辑在疾病治疗中的应用场景包括？A.血液病治疗B.遗传性眼病纠正C.肿瘤免疫增强D.多基因病干预E.抗病毒感染答案：A、B、C、E5.题目：中国《人类遗传资源管理条例》对基因编辑研究的限制包括？A.禁止生殖系基因编辑B.限制体外配子编辑C.强制签署知情同意书D.需经省级科技部门审批E.禁止商业性应用答案：A、B、C、E三、判断题（共10题，每题1分，计10分）1.题目：CRISPR-Cas9系统可以精确修复单碱基替换突变。答案：正确2.题目：中国禁止所有形式的生殖系基因编辑研究。答案：错误（允许特定条件下的基础研究）3.题目：基因编辑的脱靶效应与gRNA设计无关。答案：错误4.题目：中国《人类辅助生殖技术管理办法》允许体外配子编辑用于治疗遗传病。答案：错误5.题目：TAL效应器蛋白比gRNA更易脱靶。答案：错误6.题目：基因编辑载体中的报告基因用于筛选编辑细胞。答案：正确7.题目：中国对人类遗传资源的出境实行完全禁止政策。答案：错误（需审批且满足条件）8.题目：基因编辑技术可导致嵌合体现象。答案：正确9.题目：中国《基因技术伦理规范》要求所有基因编辑研究需经省级伦理委员会审批。答案：错误（机构伦理委员会负责）10.题目：基因编辑的脱靶效应仅发生在体内实验中。答案：错误四、简答题（共4题，每题5分，计20分）1.题目：简述中国对人类遗传资源出境的主要监管措施。答案：-采集目的需经主管部门备案；-出境前需经伦理委员会审批；-数据需脱敏处理；-研究成果归属需明确；-未经许可不得出境。2.题目：基因编辑技术可能引发哪些伦理风险？答案：-脱靶效应导致不可控突变；-可遗传性改变影响后代；-基因歧视与社会公平问题；-知情同意权缺失；-技术滥用（如增强人类能力）。3.题目：简述中国对基因编辑临床研究的审批流程。答案：-机构伦理委员会审查；-国家卫健委或地方卫健委审批；-动物实验验证；-严格限制适应症；-持续监测安全性。4.题目：比较CRISPR-Cas9与TALEN技术的优缺点。答案：-CRISPR-Cas9：优点：高效、成本低、易扩展；缺点：脱靶效应可能更明显。-TALEN：优点：脱靶率低、特异性强；缺点：设计复杂、成本高。五、论述题（共2题，每题10分，计20分）1.题目：结合中国法规，论述基因编辑技术应用于临床治疗的伦理审查要点。答案：-科学必要性：明确适应症且无替代疗法；-安全性评估：脱靶率、嵌合体风险；-知情同意：完全告知潜在风险与获益；-公平性：避免资源分配不均；-可遗传性限制：禁止生殖系编辑商业化；-长期监测：建立随访机制。2.题目：分析中国基因编辑技术在血液病治疗中的应用现状与挑战。答案：-应用现状：-镰状细胞贫血已进入临床试验；-β-地中海贫血取得突破性进展；-CAR-T结合基因编辑增强疗效。-挑战：-脱靶效应与长期安全性；-递送系统（如AAV）的免疫原性；-成本控制与医保覆盖；-法规限制与伦理争议。答案与解析一、单选题1.答案：C解析：PAM序列是Cas9识别gRNA后切割DNA的辅助元件，非gRNA或Cas9本身。2.答案：B解析：脱靶效应指Cas9在非目标位点切割DNA，常见于gRNA特异性不足时。3.答案：A解析：中国《人类遗传资源管理条例》规定国际合作研究需经科技部审批。4.答案：C解析：费用过高属于经济问题，非伦理风险。5.答案：B解析：精确替换β-链突变是治疗镰状细胞贫血的标准策略。6.答案：B解析：测序验证可检测全基因组脱靶位点，基因芯片仅限已知位点。7.答案：A解析：机构伦理委员会（IRB）是中国基因编辑研究的核心审查机构。8.答案：B解析：TALEN利用锌指蛋白识别DNA，CRISPR依赖PAM序列。9.答案：C解析：病毒衣壳蛋白可提高载体递送效率，其他选项与效率关联较弱。10.答案：B解析：中国禁止体外配子编辑，但允许特定条件下的生殖系研究。二、多选题1.答案：A、B、D、E解析：基因编辑的伦理争议涉及公平性、不可预测性及知情同意。2.答案：A、B、C解析：全基因组测序、脱靶PCR及测序富集可检测脱靶位点，基因芯片和流式细胞术不适用。3.答案：A、B、D、E解析：出境需备案、审批、脱敏及归属明确，省级监管非强制。4.答案：A、B、C、E解析：基因编辑可用于治疗遗传病、眼病、增强免疫及抗病毒，多基因病干预难度大。5.答案：A、B、C、E解析：中国禁止生殖系和体外配子编辑，强制知情同意，禁止商业应用。三、判断题1.正确解析：CRISPR-Cas9可通过gRNA设计实现单碱基修复。2.错误解析：中国允许特定条件下的生殖系研究（如镰状细胞贫血）。3.错误解析：gRNA设计直接影响脱靶率，高GC含量可降低脱靶。4.错误解析：中国禁止体外配子编辑，仅允许特定临床研究。5.错误解析：TALEN脱靶率低于CRISPR-Cas9。6.正确解析：报告基因（如GFP）用于筛选编辑细胞。7.错误解析：出境需审批且满足条件，非完全禁止。8.正确解析：基因编辑可能存在嵌合体（部分细胞未编辑）。9.错误解析：机构伦理委员会负责，省级审批仅限临床研究。10.错误解析：体外实验也可能脱靶，如质粒转染。四、简答题1.答案：-采集目的需经主管部门备案；-出境前需经伦理委员会审批；-数据需脱敏处理；-研究成果归属需明确；-未经许可不得出境。2.答案：-脱靶效应导致不可控突变；-可遗传性改变影响后代；-基因歧视与社会公平问题；-知情同意权缺失；-技术滥用（如增强人类能力）。3.答案：-机构伦理委员会审查；-国家卫健委或地方卫健委审批；-动物实验验证；-严格限制适应症；-持续监测安全性。4.答案：-CRISPR-Cas9：优点：高效、成本低、易扩展；缺点：脱靶效应可能更明显。-TALEN：优点：脱靶率低、特异性强；缺点：设计复杂、成本高。五、论述题1.答案：-科学必要性：明确适应症且无替代疗法；-安全性评估：脱靶率、嵌合体风险；-知情同意：完全告知潜在风险与获益；-公平性：避免资