2026年生物医学基因工程与生物技术前沿知识测试题

2026年生物医学基因工程与生物技术前沿知识测试题一、单选题（共10题，每题2分，合计20分）1.题目：在CRISPR-Cas9基因编辑技术中，引导RNA（gRNA）的主要功能是？（单选）A.割裂DNA双链B.识别靶向序列C.修复断裂的DNAD.激活基因表达2.题目：目前，CAR-T细胞疗法在治疗哪种血液肿瘤中展现出最高的临床疗效？（单选）A.胃癌B.急性淋巴细胞白血病（ALL）C.肺癌D.肝癌3.题目：以下哪种技术常用于构建基因敲除小鼠模型？（单选）A.RNA干扰（RNAi）B.CRISPR-Cas9C.TALENsD.ZFN4.题目：在基因治疗中，病毒载体最常用的类型是？（单选）A.腺病毒载体B.慢病毒载体C.噬菌体载体D.质粒载体5.题目：单细胞测序技术中，"单细胞转录组测序"（scRNA-seq）主要用于研究？（单选）A.基因突变B.细胞异质性C.蛋白质结构D.DNA复制6.题目：在mRNA疫苗的设计中，哪种修饰技术可以提高疫苗的稳定性？（单选）A.甲基化B.乙酰化C.磷酸化D.嘌呤环二甲基化7.题目：基因编辑技术中，"脱靶效应"指的是？（单选）A.编辑效率低B.在非靶向位点发生编辑C.编辑后细胞死亡D.编辑后无法传代8.题目：组织工程中，哪种材料最常用于构建人工血管？（单选）A.聚己内酯（PCL）B.聚乳酸（PLA）C.羧甲基纤维素（CMC）D.聚乙烯醇（PVA）9.题目：在合成生物学中，"基因回路"的设计目的是？（单选）A.提高基因表达量B.实现细胞行为调控C.降低基因编辑成本D.增强病毒载体的安全性10.题目：生物信息学中，"机器学习"在基因功能预测中的应用主要基于？（单选）A.实验数据统计分析B.神经网络模型C.序列比对算法D.基因组测序技术二、多选题（共5题，每题3分，合计15分）1.题目：以下哪些技术可用于提高基因编辑的精确性？（多选）A.高通量筛选B.二代测序（NGS）C.错配修复系统增强D.基因座特异性重组2.题目：CAR-T细胞疗法的局限性包括？（多选）A.细胞毒性过高B.产生免疫排斥C.易发生细胞失能D.费用高昂3.题目：基因治疗中，非病毒载体的优点包括？（多选）A.安全性高B.表达时间长C.生产成本低D.易于递送4.题目：单细胞测序技术的应用领域包括？（多选）A.肿瘤免疫研究B.发育生物学C.精准医疗D.微生物生态分析5.题目：组织工程中，生物材料需满足哪些基本要求？（多选）A.生物相容性B.可降解性C.与天然组织结构相似D.具有机械强度三、填空题（共10题，每题1分，合计10分）1.题目：CRISPR-Cas9系统中的Cas9蛋白负责__________。2.题目：CAR-T细胞疗法中，"CAR"指的是__________。3.题目：基因敲除技术的常用方法是__________和__________。4.题目：mRNA疫苗的递送载体通常是__________。5.题目：基因编辑的"脱靶效应"是指__________。6.题目：单细胞测序技术的核心优势是__________。7.题目：生物信息学中，"序列比对"的常用算法有__________和__________。8.题目：组织工程中，"支架材料"的主要作用是__________。9.题目：合成生物学中，"基因回路"的常见类型有__________和__________。10.题目：基因治疗中，"腺相关病毒"（AAV）载体的特点是__________。四、简答题（共5题，每题4分，合计20分）1.题目：简述CRISPR-Cas9基因编辑技术的原理及其优势。2.题目：简述CAR-T细胞疗法的临床应用现状及挑战。3.题目：简述基因治疗中病毒载体的分类及优缺点。4.题目：简述单细胞测序技术的主要流程及其在肿瘤研究中的应用。5.题目：简述组织工程中生物材料的设计原则及其在人工器官构建中的作用。五、论述题（共2题，每题10分，合计20分）1.题目：结合当前进展，论述基因编辑技术在精准医疗中的应用前景及伦理挑战。2.题目：结合生物信息学的发展，论述如何利用大数据分析提升基因功能研究的效率。答案与解析一、单选题答案与解析1.答案：B解析：CRISPR-Cas9系统中，gRNA负责识别并结合靶向DNA序列，引导Cas9蛋白进行切割。其他选项中，Cas9负责切割DNA，修复系统负责修复断裂的DNA，激活基因表达与gRNA功能无关。2.答案：B解析：CAR-T细胞疗法在治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）中已展现出较高的临床疗效，部分患者可实现长期缓解。其他选项中，胃癌、肺癌、肝癌等实体瘤的CAR-T疗法仍处于探索阶段，疗效相对较低。3.答案：B解析：CRISPR-Cas9是目前构建基因敲除小鼠模型最常用的技术，其高效、精确的特点使其成为基因功能研究的首选工具。其他选项中，RNAi、TALENs、ZFN虽然也可用于基因编辑，但效率和应用范围均不如CRISPR-Cas9。4.答案：A解析：腺病毒载体是目前最常用的基因治疗病毒载体，其转染效率高、安全性较好。慢病毒载体虽然表达时间长，但存在整合风险；噬菌体载体和质粒载体在临床应用中较少。5.答案：B解析：单细胞转录组测序主要用于研究细胞异质性，即不同细胞之间的基因表达差异。其他选项中，基因突变、蛋白质结构、DNA复制均不属于scRNA-seq的主要研究范畴。6.答案：D解析：mRNA疫苗的稳定性可通过嘌呤环二甲基化修饰提高，该修饰可以增强mRNA的二级结构，降低降解速率。甲基化、乙酰化、磷酸化均与mRNA稳定性无关。7.答案：B解析：脱靶效应是指基因编辑系统在非靶向位点发生编辑，可能导致unintended的基因变异。其他选项中，编辑效率低、细胞死亡、无法传代均与脱靶效应无关。8.答案：A解析：聚己内酯（PCL）因其良好的生物相容性、可降解性和机械强度，常用于构建人工血管。聚乳酸（PLA）主要用于皮肤组织工程；羧甲基纤维素（CMC）和聚乙烯醇（PVA）在血管构建中的应用较少。9.答案：B解析：基因回路的设计目的是实现细胞行为的精确调控，例如感应环境信号并做出响应。其他选项中，提高基因表达量、降低编辑成本、增强病毒载体的安全性均与基因回路设计无关。10.答案：B解析：机器学习在基因功能预测中主要基于神经网络模型，通过大量数据训练模型以预测基因功能。其他选项中，实验数据统计分析、序列比对算法、基因组测序技术均与机器学习无关。二、多选题答案与解析1.答案：B,C,D解析：高通量筛选可用于筛选高效编辑的gRNA；二代测序（NGS）可用于检测脱靶效应；增强错配修复系统可降低脱靶率；基因座特异性重组可提高编辑精度。A选项中，高通量筛选是辅助手段，而非直接提高精确性的技术。2.答案：C,D,E解析：CAR-T细胞疗法的局限性包括细胞失能（部分CAR-T细胞在体内失活）、费用高昂（制备成本高）、免疫排斥（罕见但存在）。A选项中，细胞毒性过高是早期CAR-T设计的缺点，但现代设计已通过优化CAR结构降低毒性；B选项中，CAR-T疗法是自体细胞疗法，不存在免疫排斥问题。3.答案：A,B,C解析：非病毒载体的优点包括安全性高（无病毒整合风险）、表达时间可控、生产成本低、易于递送。D选项中，非病毒载体的递送效率通常低于病毒载体。4.答案：A,B,C,D解析：单细胞测序技术广泛应用于肿瘤免疫研究（分析肿瘤微环境）、发育生物学（研究细胞命运决定）、精准医疗（个性化治疗方案）、微生物生态分析（研究微生物群落结构）。5.答案：A,B,C,D解析：生物材料需满足生物相容性（无免疫排斥）、可降解性（避免长期异物残留）、与天然组织结构相似（促进组织再生）、机械强度（满足生理功能需求）。三、填空题答案与解析1.答案：切割DNA解析：Cas9蛋白是CRISPR-Cas9系统的核心酶，负责在gRNA指导下切割靶向DNA。2.答案：嵌合抗原受体解析：CAR-T细胞疗法中，CAR（ChimericAntigenReceptor）是融合了T细胞受体和肿瘤特异性抗原受体的嵌合蛋白，用于识别并杀伤肿瘤细胞。3.答案：CRISPR-Cas9；TALENs解析：CRISPR-Cas9是目前最常用的基因敲除技术，TALENs（Transcriptionactivator-likeeffectornucleases）也是一种高效的基因敲除方法。4.答案：脂质纳米颗粒解析：mRNA疫苗的递送载体通常是脂质纳米颗粒（LNPs），其可保护mRNA免受降解并促进细胞内递送。5.答案：在非靶向位点发生编辑解析：脱靶效应是指基因编辑系统在非设计序列位点发生意外切割，可能导致unintended的基因变异。6.答案：解析细胞异质性解析：单细胞测序技术的核心优势是能够解析单个细胞的基因表达状态，从而揭示细胞群体中的异质性。7.答案：Smith-Waterman；Needleman-Wunsch解析：Smith-Waterman算法和Needleman-Wunsch算法是常用的序列比对算法，分别适用于局部比对和全局比对。8.答案：提供细胞生长的三维支架解析：组织工程中，支架材料的主要作用是为细胞提供三维生长环境，模拟天然组织的微结构。9.答案：逻辑门；振荡器解析：基因回路常见的类型包括逻辑门（如与门、或门）和振荡器（如化学振荡器）。10.答案：安全性高；包装容量小解析：腺相关病毒（AAV）载体的特点是安全性高（无致病性）、包装容量小（适合递送小片段基因）。四、简答题答案与解析1.答案：CRISPR-Cas9基因编辑技术的原理是通过gRNA识别靶向DNA序列，引导Cas9蛋白在该位点进行切割，从而实现基因敲除、插入或替换。其优势包括高效（编辑效率高）、精确（可设计特异性gRNA）、可编辑多种基因类型（如点突变、插入、删除），且操作简便、成本低廉。解析：该技术基于细菌的免疫系统进化而来，通过人工设计的gRNA引导Cas9蛋白进行DNA切割，具有强大的基因操作能力。2.答案：CAR-T细胞疗法的临床应用现状主要集中在血液肿瘤（如ALL、淋巴瘤），部分患者可实现完全缓解。挑战包括细胞毒性过高（可能导致细胞因子风暴）、免疫排斥（自体细胞疗法无此问题）、费用高昂、复发风险（部分患者复发后需二次治疗）。未来发展方向包括优化CAR设计、开发通用型CAR-T（减少患者等待时间）、提高递送效率等。解析：CAR-T疗法是免疫治疗的重大突破，但仍有诸多挑战需要克服，以提高疗效和安全性。3.答案：基因治疗中，病毒载体分类包括腺病毒载体（转染效率高，但存在免疫原性）、慢病毒载体（表达时间长，但存在整合风险）、腺相关病毒载体（安全性高，包装容量小）、逆转录病毒载体（整合能力强，但存在插入突变风险）。优点是转染效率高、表达稳定；缺点是可能引发免疫反应、存在整合风险、生产成本高。解析：病毒载体是基因治疗的常用工具，但每种载体均有优缺点，需根据治疗需求选择。4.答案：单细胞测序技术的主要流程包括单细胞分离、单细胞RNA提取、反转录、测序、生物信息学分析。在肿瘤研究中的应用包括解析肿瘤微环境（分析免疫细胞、基质细胞等）、研究肿瘤干细胞、指导个性化治疗方案（根据基因表达特征选择药物）。解析：单细胞测序技术为肿瘤研究提供了新的视角，有助于深入理解肿瘤异质性和耐药机制。5.答案：组织工程中生物材料的设计原则包括生物相容性（无毒性、无免疫排斥）、可降解性（降解速率与组织再生同步）、生物活性（如促血管生成、促细胞分化）、机械强度（满足生理功能需求）。在人工器官构建中的作用是提供三维支架，引导细胞生长和组织再生，最终形成功能性的替代器官。解析：生物材料是组织工程的核心，其设计直接影响组织再生效果。五、论述题答案与解析1.答案：基因编辑技术在精准医疗中的应用前景广阔，可实现对特定基因的精准修饰，治疗遗传病、癌症等。例如，通过CRISPR-Cas9编辑患者细胞，可修复致病基因，或增强T细胞的抗肿瘤能力。伦理挑战包括脱靶效应（可能引发意外突变）、基因编辑的可遗传性（可能影响后代）、公平性问题（基因编辑技术成本高昂，可能加剧社会不平等）。未来需加强伦理监管，确保技术安全、公平、合理