脱髓鞘性视神经炎治疗共识2026

脱髓鞘性视神经炎治疗共识01020304疾病概述与分型急性与维持期治疗靶向治疗推荐意见用药管理与监测CONTENTS目录疾病概述与分型010203疾病定义与核心特征临床表现与症状疾病亚型分类脱髓鞘性视神经炎（DON）是一种与自身免疫反应相关的炎性脱髓鞘病变，主要累及中青年群体。其核心特征是视神经的髓鞘受损，导致视觉功能异常，属于视神经炎的常见类型，常与多种神经免疫性疾病相关。患者常表现为急性或亚急性视力下降、眼痛、色觉异常及视野缺损等症状。这些临床表现直接反映视觉功能的严重损伤，显著影响日常生活，需通过医学检查明确诊断并评估病情严重程度。DON包括多种亚型，如特发性脱髓鞘性视神经炎（IDON）、视神经脊髓炎谱系疾病相关性视神经炎（NMOSD-ON）、MOG抗体相关性视神经炎（MOG-ON）等。不同亚型的病因和免疫机制存在差异，分类对指导靶向治疗具有重要意义。定义与临床表现IDON是脱髓鞘性视神经炎的亚型之一，属于特发性类型，其具体病因尚未完全明确，但以急性或亚急性视力下降、眼痛等为主要临床表现，需要与其他自身免疫相关的亚型进行鉴别诊断。特发性脱髓鞘性视神经炎（IDON）NMOSD-ON与水通道蛋白4抗体密切相关，是脱髓鞘性视神经炎的重要亚型，临床复发风险高，视力损伤严重，专家共识中对其给出了详细的靶向生物制剂治疗推荐，如伊奈利珠单抗、萨特利珠单抗等。视神经脊髓炎谱系疾病相关性视神经炎（NMOSD-ON）包括MOG-ON和MS-ON，两者均属免疫介导的脱髓鞘性视神经炎。MOG-ON与髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关，MS-ON则与多发性硬化疾病进程相关，治疗需根据亚型特点选择靶向药物或免疫抑制剂。MOG抗体相关性及多发性硬化相关性视神经炎主要临床亚型010203疾病分期划分急性期治疗目标维持期治疗策略脱髓鞘性视神经炎分为急性期和维持期。急性期指疾病突然发作、出现新神经功能损伤的阶段；维持期指急性期后的相对稳定阶段，旨在预防复发和降低残疾风险。急性期治疗核心是快速控制炎性反应，减轻神经损伤并促进功能恢复。传统方法包括糖皮质激素冲击、血浆置换和免疫球蛋白治疗，以抑制异常免疫反应。维持期治疗重点在于预防疾病复发和减少残疾累积。常规采用糖皮质激素或传统免疫抑制剂，但部分患者疗效不佳，需结合靶向生物制剂进行长程管理。分期与治疗核心急性与维持期治疗010203急性期治疗的首要目标是迅速抑制视神经的异常免疫攻击，通过糖皮质激素冲击等疗法减轻炎症对髓鞘的破坏，为后续修复创造基础条件。在急性发作阶段，需最大限度降低视力下降、眼痛及视野缺损等症状的严重程度，防止不可逆的神经损伤累积，保护患者视觉功能。通过急性期的积极干预，帮助神经组织实现自我修复，加速视力与色觉等功能的改善，为进入维持期治疗奠定良好基础。快速控制炎性反应减轻神经功能损伤促进功能恢复急性期治疗目标010302急性期传统治疗的核心方法维持期常规治疗的药物选择传统治疗的局限性与挑战急性期以快速控制炎症、减轻神经损伤为目标，主要采用糖皮质激素冲击治疗，辅以血浆置换或免疫球蛋白治疗。这些方法旨在抑制异常免疫反应，促进视力功能短期恢复，但部分患者疗效有限。维持期通过长期药物预防复发，常用糖皮质激素联合传统免疫抑制剂（如吗替麦考酚酯、硫唑嘌呤）。这些治疗旨在降低疾病反复发作风险，减少残疾累积，但存在不良反应和治疗局限性。传统方法虽能缓解病情，但部分患者效果不理想，且面临感染、肝损伤等药物风险。疗效不足或副作用显著时，需转向靶向生物制剂等新型治疗策略。传统治疗方法010203维持期治疗目标维持期治疗的核心目标是预防脱髓鞘性视神经炎（DON）的再次发作。通过长期使用靶向生物制剂或传统免疫抑制剂，抑制异常免疫反应，减少炎症复发风险，从而避免视神经功能的进一步损伤。预防疾病复发在疾病相对稳定阶段，持续治疗旨在减缓残疾进展。通过控制病情活动性，减少每次复发导致的神经功能缺损累积，帮助患者保持长期视觉功能和生活质量。降低残疾累积风险维持期治疗追求疾病的持久控制，使患者处于稳定状态。采用靶向生物制剂（如萨特利珠单抗、伊奈利珠单抗等）或免疫抑制剂，旨在持续抑制炎症，促进神经修复，防止病情波动。实现长期病情稳定靶向治疗推荐意见对于成人及≥12岁青少年AQP4抗体阳性NMOSD-ON，共识推荐将萨特利珠单抗、伊奈利珠单抗或依库珠单抗作为维持期长期免疫治疗的一线首选药物。这些靶向生物制剂能显著抑制复发，应在疾病确诊后或传统治疗失败时尽早启动。AQP4抗体阳性NMOSD-ON的一线靶向治疗选择当传统免疫抑制剂（如硫唑嘌呤）治疗无效时，经知情同意并权衡利弊后，可考虑使用伊奈利珠单抗、托珠单抗或萨特利珠单抗进行复发预防。这为抗体阴性患者提供了重要的补充治疗路径。AQP4抗体阴性NMOSD-ON的靶向药物应用策略治疗首选单药，若复发或控制不佳，可将萨特利珠单抗或依库珠单抗与传统免疫抑制剂联合使用。一种靶向药治疗失败时，建议立即换用作用机制不同的其他靶向药，以确保治疗连续性。NMOSD-ON靶向治疗的联合与转换方案NMOSDON治疗推荐MSON的靶向治疗推荐MOG-ON的靶向治疗选择超适应证使用的注意事项对于复发型多发性硬化相关性视神经炎（MS-ON），包括临床孤立综合征、复发缓解型及活动性继发进展型MS，奥法妥木单抗被推荐作为长期免疫治疗的一线首选药物，可有效控制疾病活动。复发性MOG抗体阳性脱髓鞘性视神经炎（MOG-ON）可选用利妥昔单抗以降低复发率。若传统治疗无效，在知情同意后也可尝试托珠单抗或萨特利珠单抗进行预防性治疗。对于复发性MS-ON或MOG-ON等类型，若需超适应证使用靶向生物制剂，必须在充分权衡利弊并获得患者知情同意后实施，以确保治疗安全性与合理性。MSON与MOGON推荐AQP4抗体阳性NMOSD-ON一线首选萨特利珠单抗、伊奈利珠单抗或依库珠单抗；复发型MS-ON一线首选奥法妥木单抗。MOG-ON及AQP4抗体阴性NMOSD-ON在传统治疗无效后，可经知情同意尝试托珠单抗或萨特利珠单抗。传统免疫抑制剂或利妥昔单抗治疗失败的AQP4抗体阳性NMOSD-ON，可换用不同机制的靶向生物制剂（如萨特利珠单抗、伊奈利珠单抗等）。一种靶向药无效应优先更换作用机制不同的其他靶向药，且可立即衔接。NMOSD-ON通常首选单药治疗，复发或控制不佳时可联合传统免疫抑制剂。合并其他自身免疫病（如类风湿关节炎）者需兼顾共病选择药物，例如优先考虑萨特利珠单抗。青少年患者优先推荐萨特利珠单抗。不同DON亚型的靶向药一线选择治疗失败后的药物转换策略联合用药与特殊人群用药考量药物选择与转换策略用药管理与监测用药前需常规筛查乙型肝炎病毒、丙型肝炎病毒及结核感染。若存在活动性感染，须先予控制后方可开始治疗。同时，应检测血清免疫球蛋白水平，若IgG低于500mg/dl，使用抗CD19/CD20单抗期间需考虑补充免疫球蛋白或采取预防性措施。治疗开始前，患者需完成疫苗接种：减毒活疫苗或活疫苗接种应提前至少4周，灭活疫苗提前至少2周。用药期间不建议接种减毒活疫苗或活疫苗。特别注意的是，使用依库珠单抗前至少2周须接种脑膜炎球菌疫苗。治疗期间需每年至少筛查一次乙肝、丙肝及结核；每6个月监测血清免疫球蛋白。高风险人群应增加至每年不少于2次。同时常规监测粒细胞、肝转氨酶与胆红素，前3个月每4周查肝功能，之后每3个月一次。若转氨酶超过5倍上限且胆红素升高，须立即永久停药。用药前感染与免疫状态筛查用药前疫苗接种时机与类型要求用药期间定期监测与风险预警用药前筛查与接种用药期间监测要求用药前必须常规筛查乙肝病毒、丙肝病毒及结核感染，活动性感染需先控制。疫苗接种方面，需在用药前≥4周完成减毒活疫苗、≥2周完成灭活疫苗接种；用药期间不建议接种减毒活疫苗。使用依库珠单抗者还需在用药前≥2周接种脑膜炎球菌疫苗。用药前常规筛查与疫苗接种要求用药前需检测血清免疫球蛋白水平，若IgG＜500mg/dl，在使用抗CD19/CD20单抗期间应考虑静脉注射免疫球蛋白或预防性治疗。用药期间应每6个月监测一次血清免疫球蛋白，高风险人群每年至少监测两次，以防范感染风险。血清免疫球蛋白与感染风险监测用药期间需常规监测粒细胞、肝转氨酶及胆红素。前3个月每4周检查ALT/AST，之后每3个月1次；若ALT/AST＞5倍正常值上限且伴胆红素升高，需立即永久停药。抗CD20单抗存在进行性多灶性白质脑病风险，出现可疑症状时应检查脑脊液JC病毒DNA，确诊后立即停药。肝肾功能与罕见不良反应监测010203共识指出，妊娠或哺乳期DON患者使用靶向生物制剂的数据有限。若评估认为治疗获益大于风险，并在充分知情同意后，NMOSD-ON患者可考虑使用萨特利珠单抗。这为特殊生理期患者提供了谨慎且个体化的治疗选择。对于≥12岁的青少年患者，共识给出了明确的用药指引。例如，AQP4抗体阳性NMOSD-ON优先推荐萨特利珠单