策略深度报告：十大未来产业系列之八-细胞与基因技术

内容目录细胞与基因技术 4细胞与基因技术的发展历史 4细胞与基因技术的基本原理 5细胞技术 6基因技术 7细胞与基因技术的代表性前沿治疗技术 7细胞与基因技术的应用领域 8全球与中国细胞与基因技术产业现状 10全球细胞与基因技术产业进入商业化扩容阶段 10中国细胞与基因技术产业处于商业化加速阶段 13临床研发活跃，产品供给向多技术路线扩展 14国内竞争以CAR-T为先导，靶点集中与多技术路线并存 15江苏省苏州市细胞与基因技术产业 16江苏省苏州市细胞与基因技术产业顶层设计 16江苏省苏州市细胞与基因技术产业布局 17苏州市细胞与基因技术产业政策支持体系 19细胞与基因技术相关标的 21A股细胞与基因技术的相关标的 21港股市场相关标的 22苏州市细胞与基因技术相关标的 23风险提示 24图表目录图1：细胞与基因治疗主要技术分类 6图2：全球细胞与基因治疗市场规模预测 图3：全球细胞与基因治疗市场份额 12图4：2026年Q2全球细胞与基因治疗管线阶段分布 13图5：2025年中国细胞与基因治疗类药物临床试验结构 14表1：细胞与基因技术发展历史 5表2：细胞与基因技术代表性前沿治疗路径 8表3：细胞与基因技术主要应用领域 9表4：国内已获批CAR-T产品竞争格局 15表5：江苏省及苏州市细胞与基因技术产业政策 17表6：苏州市细胞与基因技术产业空间布局 18表7：苏州市细胞与基因技术产业主要政策工具 20表8：A股细胞与基因技术的相关标的 22表9：港股核心标的 23表10：苏州市细胞与基因技术相关标的 2420254.9GDP比重，在GDP“1030”产“双十产业”商业6G细胞与基因技术细胞与基因技术的发展历史表1：细胞与基因技术发展历史第一阶段： 第二阶段： 第三阶段： 第四阶段：理论提出及技术奠基阶段（1953—1989年）

早期临床探索阶段（1990—2005年）

关键技术突破阶段（2006—2016年）

产品商业化与平台化发展阶段（2017年至今）1953出DNA双螺旋结构；19681990年，美国开展首例经批准的人体基因治疗临床试验，用于ADA-SCID。2006—20072017年，FDA批准Kymriah、Yescarta和Luxturna，细胞治疗和基因治疗进入商业化阶段。1972”1998前，CAR-T在血液肿瘤治疗中显示显著疗效；2012 年CRISPR-Cas9技术发表。2019年Zolgensma1CAR-T1980因转移技术逐步发展；1989199920022012Glybera为全球首个基因治疗产年Strimvelis获批。2023Casgevy成为全球首批CRISPR基因编辑疗法；2024TIL步拓展。GeneCellFDA细胞与基因治疗产品数据库细胞与基因技术的基本原理（CellandGeneCGTTCR-T图1：细胞与基因治疗主要技术分类中国科学院院刊，国家药品监督管理局药品审评中心细胞技术细胞替CAR-TTCR-TCAR-NK和TILT按照细胞来源，细胞治疗可分为自体细胞治疗和异体细胞治疗。自体细胞治疗从患基因技术可应用于疾病机制研究、基因诊断、药物靶点发现、核酸药物研发和基因治疗。CRISPR-Cas9DNA行删除、修复或改写。体CAR-T细胞工程与基因工程的融合推动了基因修饰细胞治疗等前沿技术路线的发展。CAR-TTCR-TCAR-NKTIL从产业化进程看，CAR-T是目前上述技术路线中成熟度和商业化程度较高的治疗TCR-TTIL表2：细胞与基因技术代表性前沿治疗路径技术路径 核心原理 主要治疗方向及技特点 发展阶段CAR-T使T细胞表达嵌合抗原受体（R瘤细胞主要用于白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤等血液肿瘤，疗效突出，但存在生产成本高、免疫毒性及实体瘤浸润困难等问题已进入商业化阶段TCR-TTTCA呈递的肿瘤抗原HLA并存在一定脱靶风险已有海外产品获批CAR-NK使NK可采用异体细胞来源，具有标准化生产和"即取即用"潜力，安全性较高，但体内持续时间和扩增效率仍需进一步提高以临床研究为主TIL从肿瘤组织中分离肿瘤浸润淋巴细胞，经体外扩增后回输患者能够识别多种天然肿瘤抗原，主要用于黑色素瘤等实体瘤，但生产周期较长、产品个体差异较大已有海外产品获批溶瘤病毒利用基因工程改造病毒选择性感染并裂解肿瘤细胞，同时激活抗肿瘤免疫主要用于实体瘤，可与免疫检查点抑制剂等联合治疗，但受到体内递送效率及宿主抗病毒免疫影响国内外已有产品获批Science》、国家药监局、赛默飞中国官网、中国科学技术大学、新领先医药官网细胞与基因技术的应用领域肿瘤治疗是细胞技术产业化程度最高的应用领域。目前，CAR-T已在白血病、淋巴TCR-T、TILTILTCR-TβCasgevyiPSC衍表3：细胞与基因技术主要应用领域应用领域 主要疾病方向 代表性技术路径 发展阶段及特点肿瘤治疗CAR-T、TCR-T、TIL、CAR-NK、溶瘤病毒血液肿瘤是细胞治疗产业化程度TILTCR-T和溶瘤病毒产品已经获批，实体瘤CAR-T和CAR-NK为主遗传性及罕见病遗传性视网膜疾病、脊髓性肌萎缩、血友病、镰状细胞β代谢病病毒体外基因修饰、CRISPR修饰造血干细胞的疾病再生医学与组织修复造血系统重建、软骨及皮肤1造血干细胞、间充质干衍生细胞主要处于临床探索阶段自身免疫及炎症性疾病系统性红斑狼疮、系统性硬主病等CD19CAR-TT细胞、间充质干细胞及基因修饰免疫细胞CAR-TB细机对照试验和长期随访验证感染性疾病HIV、乙型肝炎以及移植后EB病毒、巨细胞病毒感染等基因编辑造血干细胞、基因修饰T细胞、病毒特异性T细胞及治疗性基因载体是形成对病毒感染的长期免疫控业化产品相对较少FDATheNewEnglandJournalofMedicine全球与中国细胞与基因技术产业现状全球细胞与基因技术产业已由早期技术验证逐步进入产品商业化与技术平台迭代CAR-TCAR-T全球细胞与基因技术产业进入商业化扩容阶段CAR-T全球细胞与基因治疗市场预计将在未来十年保持较快增长。根据Research202589.42035年471.85.32025—203518.1%。图2：全球细胞与基因治疗市场规模预测PrecedenceResearch202531%、25%29%2035亚洲市场在临床资源、制造能力和患者需求推动下具有较快增长潜力。图3：全球细胞与基因治疗市场份额PrecedenceResearch从研发管线看，全球CGTASGCTCiteline20262,2171,332II期项目427387项；III59122026854.0%图4：2026年Q2全球细胞与基因治疗管线阶段分布ASGCT、Citeline《Gene,Cell,&RNATherapyLandscapeReport,Q22026技术路线方面，体外基因修饰仍是全球基因治疗的主要方式。ASGCT数据显示，202659%41%66%，TCR-T13%，CAR-NK9%12%。CAR-T81%CAR-TTCR-TTIL和CAR-NK中国细胞与基因技术产业处于商业化加速阶段本共同推动下发展较快。国内已形成包括基础研究、载体和原材料、细胞制备、CRO/CDMOCAR-T149202429.6%，131819765.1%505234.9%8225416.8%2.7%；3825.5%图5：2025年中国细胞与基因治疗类药物临床试验结构国家药监局药审中心《中国新药注册临床试验进展年度报告（2025年吴证券研究所202557项，38.3%437.6（6417。CAR-TBCAR-T延伸至间充质基质细胞和2025321岁CD19B20266CLDN18.2CAR-T20268CAR-T9国内竞争以CAR-T20268109CAR-TCD195BCMA3CLDN18.21CD19产BBBCMACLDN18.21CAR-T表4：国内已获批CAR-T产品竞争格局获批年份 产品 主要企业 靶点 主要治疗方向2021年阿基仑赛注射液（奕凯达）复星凯特CD19复发或难治性大B细胞淋巴瘤2021年瑞基奥仑赛注射液（倍诺达）药明巨诺CD19大B细胞淋巴瘤等2023年伊基奥仑赛注射液（福可苏）驯鹿生物、信达生物BCMA复发或难治性多发性骨髓瘤2023年纳基奥仑赛注射液（源瑞达）合源生物CD19复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病2024年泽沃基奥仑赛注射液（赛恺泽）科济药业BCMA复发或难治性多发性骨髓瘤2024年西达基奥仑赛注射液（卡卫荻）传奇生物、杨森BCMA复发或难治性多发性骨髓瘤2025年雷尼基奥仑赛注射液恒润达生CD19复发或难治性大B细胞淋巴瘤2025年普基奥仑赛注射液（普利得凯）重庆精准生物CD19儿童及青少年难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病2026年舒瑞基奥仑赛注射液（恺力美）科济药业CLDN18.2晚期胃癌或胃食管结合部腺癌人民日报健康客户端，国家药监局，各公司公告CAR-TCD19和BCMA888.9%，BBCLDN18.2CAR-T1款获批产品均为自体CAR-T，异体通用型CAR-T尚未形成上市产品。CAR-TCD19和BCMA基因治疗方面p53CAR-TiPSCCAR-T总体而言，国内细胞与基因治疗产业呈现CAR-T率先形成产品集群、体内基因治疗和间充质基质细胞治疗出现标志性上市产品的结构。CAR-T仍是商业化产品数量最多的技术路线，其获批产品以CD19和BCMA靶点、血液系统恶性肿瘤适应症及自体制备模式为主；CLDN18.2实体瘤CAR-T的获批则使国内上市产品的靶点和适应症范围得到进一步扩展。江苏省苏州市细胞与基因技术产业”的细胞与基因技术产业推进体系。“10+X”江苏省苏州市细胞与基因技术产业顶层设计省级层面，江苏已由确定产业方向转向技术攻关、场景验证和集聚发展并举。20235个20242022CAR-T2023226表5：江苏省及苏州市细胞与基因技术产业政策时间及层级 主要政策或事项 核心内容2022年，苏州市《苏州市生物医药产业创新集群建设实施方案》布局基因治疗、CAR-T、核酸药物及病毒载体、培养基、CRO/CDMO等配套环节2023年，江苏省《关于加快培育发展未来产业的指导意见》将细胞和基因技术纳入“10+X”未来产业体系，支持南京、苏州建设先导区2023年，苏州市《关于加快培育未来产业的工作意见》单列“细胞和基因诊疗”，明确重点技术方向及区域布局2024年，江苏省未来产业“5个100”行动方案及先行集聚发展试点推动技术、标准、场景、企业和园区建设，苏州工业园区入选省级试点2026年，苏州市“10+10”重点产业体系将细胞与基因技术列入十大重点未来产业江苏省人民政府，江苏省科技厅，苏州市人民政府，苏州工业园区管理委员会江苏省苏州市细胞与基因技术产业布局苏州细胞与基因技术产业已形成“苏州工业园区核心集聚、吴中区产业化协同、市域公共平台和临床资源共同支撑”的布局。根据苏州市未来产业空间布局，苏州工业园表6：苏州市细胞与基因技术产业空间布局区域或节点 重点方向 主要功能核心集聚区，承担技术研发、公共平台苏州工业园区吴中区及吴中经开区市域协同支撑网络

药物、ITBT和病毒载体、细胞治疗CDMO

化依托苏州临床研究服务平台、苏大附一院国家血液系统疾病临床医学研究中心、审评核查苏州分中心及工作站，为企业提供临床资源和注册服务苏州市人民政府20262202002305020202420%园区的创新支撑已由企业集聚延伸至国家级技术平台和成果转化体系。20212025AI（20261.610GMP病12条GMPGMP生CDMO生产。LifeBay4.820252024药相关企业700余家、产业规模442亿元。1CAR-TTCR-TCAR-T20247月揭牌后，截至2025年公开答复时已受理服务事项超过500件。CDMOGMP苏州市细胞与基因技术产业政策支持体系2022CAR-TCROCMO和CDMO202440条措施，覆盖生物医药企业从技术开发、临床研究到产品上市和市场应用的主要环节。表7：苏州市细胞与基因技术产业主要政策工具支持环节 主要政策工具 对细胞与基因技术目支持方式技术研发关键技术攻关、“揭榜挂帅”、创新平台建设CAR-T装备等技术攻关临床试验“科创指数惠”生物医药研发创新资助对符合创新药或改良型新药条件的项目，按照临床阶段给予研发费用补助医工合作苏州自贸片区生物医药强链补链科技专项支持医疗机构、临床转化中心与企业联合开展研究中试生产公共技术平台、CXO和CDMO平台支持支持工艺开发、病毒载体、细胞制备、中试放大和GMP生产审评核查审评审批服务专班、苏州分中心及工作站调金融支持产业基金、政府投资基金、投贷联动支持创新药、细胞与基因治疗等早期及产业化项目临床应用创新药械目录、医疗机构对接推动符合条件的创新产品进入医疗机构和省级创新药械目录苏州市人民政府、苏州市科技局、苏州市市场监督管理局、苏州工业园区管理委员会、吴中区人民政府，202630%20040060020%1002003003000苏州工业园区的政策更加侧重临床转化和产业链补充。20252052025600金融和市场应用政策向细胞与基因治疗等重点方向延伸。截至2026年初，苏创投306040%50亿元细胞与基因技术相关标的A股细胞与基因技术的相关标的ACAR-TA股相关标的以CGT表8：A股细胞与基因技术的相关标的相关领域 公司名称 股票代码

市值（亿城市元）

申万二级行业

细胞与基因技术相关业务及产业链关联CAR-T商业化复星医药600196.SH563.27上海市化学制药通过合营公司复星凯特开展CAR-T产品研发、生产和商业化；阿基仑赛注射液为国内首款获批上市的CAR-T产品细胞资源及再生医学中源协和600645.SH91.95天津市医疗器械建设脐带血造血干细胞、间充质基质细胞及iPSC等细胞资源库，开展细胞储存、细胞制备、质量检测和细胞药物研发CGTCRO/CDMO和元生物688238.SH44.52上海市医疗服务提供质粒、AAV、慢病毒、腺病毒及细胞治疗产品的研发、工艺开发、质量检测、临床样品和商业化生产服务mRNA及LNP技术百克生物688276.SH69.37长春市生物制品通过投资传信生物医药（苏州）有限公司布局mRNALNP20251月公33.3241%股权CGT上游原料及工具近岸蛋白688137.SH51.26苏州市生物制品提供重组蛋白、细胞因子、抗体、GMPRNA原Cas家族蛋白等基因编辑mRNA生产所需的关键原料和工具核酸及医药研发试剂昊帆生物301393.SZ62.27苏州市生物制品提供多肽合成试剂、蛋白质交联剂和分子砌块，并拓展脂质体、脂质纳米颗粒药用试剂和小核酸相关试剂，支撑核酸药物递送材料及相关药物研发创新生物药平台百奥泰688177.SH77.14广州市生物制品建有抗体发现、生物活性评价、细胞株构建、工艺开发和规模化生产平台，主要开展单克隆抗体、生物类似药及创新生物药研发和产业化综合制药及生物药华海药业600521.SH246.45临海市化学制药形成覆盖特色原料药、制剂和生物药的研发生产体系，具备生物药工艺开发、质量控制、注册申报和规模化生产能力生物医药检测浩欧博688656.SH59.51苏州市医疗器械聚焦过敏和自身免疫疾病体外诊断，形成抗原抗体原料、免疫检测产品和仪器平台，可为免疫状态评估、生物标志物检测及治疗后监测等环节提供检测技术基础创新制药及递送技术博瑞医药688166.SH151.26苏州市化学制药建有发酵半合成、复杂制剂、药械组合、靶向递送和偶联药物等技术平台，相关能力覆盖复杂药物递送、工艺放大和产业化生产环节（注：数据时间截至2026年8月28日）港股市场相关标的CGTCDMOCAR-TCAR-TsiRNATCAR-TCAR-TT表9：港股核心标的相关领域 公司名称 股票代

市值（亿港元）

城市 行业 细胞与基因技术核心业务CGT综合技术平台金斯瑞生物科技1548.HK769.78南京市药品及生物科技(HS)CDMO业务，并通过传奇生物推进CAR-T产品的全球研发与商业化CAR-T商业化及创新生物药信达生物1801.HK1,874.65苏州市药品及生物科技(HS)BCMACAR-T产品伊基奥仑赛注射液（福可苏，用于复发或难治性多发性骨髓瘤；信达生物制药（苏州）公司为其主要经营主体CAR-T研发生产及商业化药明巨诺-B2126.HK9.31上海市药品及生物科技(HS)聚焦细胞免疫治疗产品研发、生产和商业化，拥有CD19CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液（倍诺达）及多项血液肿瘤适应症；苏州商业化生产基地年设计产能最高可达3,000批次自体CAR-T产品血液肿瘤及实体瘤CAR-T科济药业-B2171.HK80.04上海市药品及生物科技(HS)BCMACAR-T泽沃基奥仑赛注射液（泽）CLDN18.2CAR-T（恺力美，产品覆盖多发性骨髓瘤和胃癌、胃食管结合部腺癌等适应症小核酸药物及基因沉默瑞博生物-B6938.HK105.40昆山市药品及生物科技(HS)聚焦siRNA小核酸药物研发，建立RiboGalSTAR肝靶向递送平台，产品管线覆盖心血管、代谢性疾病和肝病等