国家基本药物制度

国家基本药物制度国家基本药物制度是覆盖药品遴选、生产、流通、使用、定价、报销、监测评价全生命周期的基础性医药卫生制度，是我国深化医药卫生体制改革的核心制度支柱，其核心目标是以公平可及、安全有效、合理可负担的药品供给，保障全体城乡居民的基本用药权益，支撑医疗卫生服务体系公平高效运转，联动医药产业高质量发展与公共卫生治理能力提升。世界卫生组织1975年首次提出基本药物概念，将其定义为“满足人群卫生保健优先需要的药品”，倡导各国建立基本药物制度提升药品可及性，我国是最早响应这一倡议的国家之一，1979年就启动了国家基本药物相关工作，1982年发布第一版国家基本药物目录，仅收录278种化学药品，重点满足各级医疗机构最基础的诊疗需求，这一阶段的工作主要集中在目录本身的筛选调整，尚未建立覆盖供应、使用、报销的配套机制，目录与临床用药、医保支付的衔接度较低，存在“目录归目录、用药归用药”的脱节问题，基本药物的功能定位未得到充分发挥。1996年至2008年，我国先后开展了多轮目录调整，逐步将中成药纳入目录范围，初步形成了中西药并重的目录框架，但受“以药补医”机制、药品流通环节乱象、医保覆盖范围有限等因素影响，药品价格虚高、基层用药短缺、群众用药负担沉重等问题仍然突出，据原卫生部2008年的监测数据，当时农村地区有超过30%的群众因为药价过高无法获得必需的慢性病用药，基层医疗机构平均配备药品不足200种，且流通环节层层加价，部分常用药的终端零售价是出厂价的5-10倍。2009年，中共中央、国务院印发《关于深化医药卫生体制改革的意见》，将建立国家基本药物制度作为新医改近期五项重点改革任务之一，同年原卫生部等九部门联合印发《关于建立国家基本药物制度的实施意见》《国家基本药物目录管理办法（暂行）》，标志着我国国家基本药物制度正式建立，这一阶段的制度建设以强基层为核心导向，明确政府举办的基层医疗卫生机构全部配备使用基本药物，实行零差率销售，基本药物全部纳入医保报销目录且报销比例显著高于非基本药物，通过省级集中招标采购压缩流通环节虚高价格，有效破解了长期以来基层“以药补医”的逐利机制，快速降低了基层药品价格。但制度运行初期也暴露出目录品种偏少、上下级医疗机构用药目录不衔接、基层与大医院用药“断层”等问题，2009年版目录仅收录307种药品，难以覆盖基层常见病、慢性病的全部用药需求，且二级以上医院未纳入基本药物强制配备使用范围，大量诊断明确、病情稳定的慢性病患者在大医院开具的处方药品无法在基层获取，制约了分级诊疗制度推进。2018年以来，随着国家卫生健康委、国家医保局等部门职能调整，国家基本药物制度进入深化完善、系统协同的新阶段，2018年国务院办公厅印发《关于完善国家基本药物制度的意见》，进一步明确基本药物在整个临床用药体系中的主导地位，将制度覆盖范围从基层医疗机构拓展到各级各类公立医疗机构，建立以临床价值为核心的目录动态调整机制，强化基本药物与医保支付、集中采购、绩效考核、供应保障等政策的联动，先后发布2018年版、2023年版国家基本药物目录，目录品种数量从2018年的685种增加到2023年的709种，其中化学药品和生物制品440种、中成药269种，覆盖了临床主要诊疗场景的常见病、慢性病、急症、重大公共卫生事件应急处置用药，儿童用药、抗肿瘤用药、慢性病长期用药的覆盖比例大幅提升，制度框架逐步成熟定型。科学动态的目录遴选调整机制是国家基本药物制度的源头基础。我国始终坚持“防治必需、安全有效、价格合理、使用方便、中西药并重、基本保障、临床首选”的遴选原则，建立了以循证医学、药物经济学评价为核心的科学决策流程，明确目录调整周期原则上不超过3年，调整过程中充分结合我国疾病谱变化、临床诊疗技术进步、药品质量提升、群众用药需求变化等因素，经过专家评审、证据核验、成本测算、社会公示等多个环节，广泛吸收临床医师、药师、医保专家、患者代表、药品生产企业等多方意见，确保纳入目录的品种真正符合临床需求。在遴选导向上，重点向基层医疗卫生服务需求倾斜，向慢性病、老年病、儿童用药倾斜，向重大公共卫生应急用药倾斜，2023年版目录调整中，就新增了22种临床价值高、不良反应少、价格可负担的药品，其中包括11种抗肿瘤靶向药、2种儿童专用药、3种新冠感染治疗相关用药，同时调出了5种临床价值不高、不良反应风险高、已被更优产品替代的品种，真正实现目录“能进能出、动态优化”。作为我国医疗卫生体系的突出特色，国家基本药物目录始终坚持中西药并重，每版目录中中成药占比均保持在35%以上，重点收录经过长期临床验证、疗效确切、体现中医诊疗优势的品种，支持中医药服务在基层的推广应用，有效满足群众多元化的用药需求。韧性可靠的生产供应保障机制是制度落地的核心支撑。为避免出现“有目录、无药品”的问题，我国逐步建立了覆盖生产、储备、流通全环节的基本药物供应保障体系。在生产端，对基本药物中的临床急需药品、儿童用药、罕见病用药开通优先审评审批绿色通道，对纳入目录的仿制药要求必须通过质量和疗效一致性评价，确保其质量和疗效与原研药一致，引导企业加大对基本药物生产的投入，保障生产产能。在储备端，建立中央和地方两级短缺药品储备体系，将临床必需、用量小、市场供应不稳定的急抢救药、罕见病用药、公共卫生应急用药作为储备重点，实行动态轮换、按需调用，依托全国短缺药品监测预警网络，对1200余种易短缺药品实行实时监测，一旦监测到供应短缺信号，立即启动产能调度、区域调剂、储备调用等响应措施，将短缺响应时间从2012年的平均90天以上压缩到目前的72小时以内，近年来有效应对了鱼精蛋白、溴吡斯的明、去甲肾上腺素等多次临床急需药品短缺事件，未出现大范围、长时间的供应中断。在流通端，全面推行药品采购“两票制”，压缩流通环节的层层加价空间，以省为单位开展基本药物集中采购，特别是通过国家组织药品集中带量采购，将基本药物作为集采重点覆盖范围，按照“量价挂钩、招采合一”的原则，以全国公立医院的采购量为筹码与生产企业谈判，大幅降低药品采购价格，截至2024年，国家组织开展的八批药品集中带量采购共覆盖333种药品，其中80%以上为基本药物，中选药品平均降价幅度超过50%；同时强化基层配送覆盖要求，将偏远农村、山区、牧区的配送能力作为药品配送企业遴选的核心指标，鼓励流通企业通过“邮医合作”“乡村一体化配送”等方式下沉配送网络，对配送不及时、覆盖不到位的企业建立信用惩戒机制，保障基层群众能够及时获得所需药品。导向清晰的配备使用引导机制是制度发挥作用的关键环节。为扭转临床用药中“重高价药、重进口药、轻基本药物”的倾向，我国逐步建立了分级分类的基本药物配备使用要求，明确基层医疗卫生机构、二级公立医院、三级公立医院基本药物配备金额占比分别不低于90%、80%、60%，同时允许各地根据不同类别医疗机构的功能定位适当调整比例，避免“一刀切”的考核要求，比如对儿童专科医院、肿瘤专科医院等专科机构，结合其诊疗需求合理设定配备比例。将基本药物配备使用情况纳入公立医院绩效考核、医疗机构等级评审、医师定期考核的核心指标，与医疗机构的财政补助、医师的职称评定、薪酬分配直接挂钩，引导医疗机构和医务人员优先采购、优先使用基本药物。为支撑分级诊疗制度推进，各地以紧密型县域医共体、城市医疗集团为载体，推动医共体内部用药目录统一，实现上下级医疗机构用药衔接，上级医院要将诊断明确、病情稳定的慢性病患者处方下沉到基层医疗机构，对高血压、糖尿病等慢性病患者开具基本药物时，可最长开具12周的长期处方，让群众在家门口就能拿到和大医院同质的常用药品，减少往返大医院的奔波。同时，持续强化基本药物临床应用管理，组织制定国家基本药物临床应用指南、处方集，对医务人员开展常态化的合理用药培训，发挥临床药师的处方审核作用，重点对抗菌药物、糖皮质激素、注射剂等药物的使用进行规范，遏制大处方、过度用药、不合理联用等问题，降低用药安全风险。公平可及的报销和价格形成机制是群众获得实惠的核心保障。制度建立之初就明确要求，基本药物全部纳入基本医疗保险药品目录，且报销比例高于非基本药物，目前各地基本药物在基层医疗机构的医保报销比例普遍达到80%以上，部分地区对困难群众使用基本药物的报销比例提高到95%以上，住院费用中使用基本药物的报销比例比非基本药物高5-10个百分点，大幅降低了群众的自付负担。在价格形成方面，既通过集中带量采购、省级价格联动等方式压缩流通环节虚高水分，把虚高的药价降下来，也建立了针对低价基本药物的价格保护机制，对临床必需、价格低廉、企业生产动力不足的品种，通过允许合理调整采购价格、定点生产、统一储备等方式保障企业合理利润，避免出现“低价死”——即因招标价格过低企业无利可图、停止生产导致临床断供的问题。针对罕见病用药、儿童专用药等价格较高的特殊基本药物，探索建立医保报销、医疗救助、慈善帮扶相结合的多方共付机制，逐步提高保障水平，避免群众因药价过高用不上必需药品。严格闭环的质量安全和监测评价机制是用药安全的底线要求。我国将基本药物作为药品质量监管的重点对象，实现从生产到使用的全链条质量追溯，所有上市销售的基本药物全部赋有统一的药品电子追溯码，群众可以通过扫码查询药品的生产企业、流通渠道、批号效期等信息，出现质量问题可以实现全程溯源、快速召回。加大对基本药物的质量抽检力度，每年对基本药物生产、流通、使用环节的抽检覆盖率达到100%，抽检结果全部向社会公开，对生产销售不合格基本药物的企业依法从严查处，情节严重的永久逐出医药采购市场。依托全国药品不良反应监测网络，对基本药物的不良反应实行重点监测，一旦发现存在严重安全隐患的品种，立即启动风险评估，该警示的及时发布安全警示，该撤市的坚决撤市，该调出目录的及时调出目录。同时，建立覆盖全国31个省（区、市）的国家基本药物制度监测点，实时监测各地基本药物的配备率、使用率、供应情况、价格水平、群众负担变化，定期开展制度实施效果评估，根据评估结果及时调整政策设计，确保制度始终贴合临床实际和群众需求。从2009年制度正式建立至今，国家基本药物制度已经走过15年的发展历程，在保障群众用药权益、降低医药负担、规范诊疗行为、强基层建机制等方面发挥了不可替代的作用。群众用药负担实现大幅下降，依托零差率销售、集中带量采购等政策，基本药物的整体价格水平较制度建立之初下降超过50%，基层医疗机构药品平均价格下降37%，按照年均基本药物使用量测算，每年可为群众节省药品费用超过2200亿元，很多过去群众用不起的常用药变成了“平价药”，比如常用的降压药苯磺酸氨氯地平片，集采后每片价格仅为0.05元，患者一年的用药费用仅需18元；常用的降糖药二甲双胍，集采后每片价格不到0.1元，极大减轻了慢性病患者的长期用药负担。基层用药保障能力实现根本性提升，基层医疗机构的药品配备品种从2008年的平均不足200种提升到2023年的平均520种，基本覆盖了基层常见病、慢性病的全部用药需求，彻底打破了过去基层医疗机构“以药补医”的逐利机制，村卫生室、乡镇卫生院的药品供应可及性从2008年的62%提升到2023年的96%，农村群众“跑几十里路买药、花高价买药”的问题得到了历史性解决。临床用药结构持续优化，各级医疗机构基本药物使用占比稳步提升，2023年全国三级公立医院基本药物配备金额占比平均达到63.2%，二级公立医院达到82.7%，基层医疗卫生机构达到92.4%，均超过国家设定的考核目标，不合理用药问题得到有效遏制，全国公立医院抗菌药物使用强度从2011年的每百人天76.4DDDs下降到2023年的每百人天37.8DDDs，下降幅度超过50%，大处方、过度输液、滥用抗生素等问题的发生率从2009年的28%下降到2023年的4.2%，临床用药的安全性、合理性显著提升。药品供应保障韧性持续增强，依托基本药物供应保障网络，我国先后有效应对了H7N9禽流感、新冠病毒感染等重大突发公共卫生事件的用药需求，特别是2022年底新冠病毒感染防控政策调整期间，依托基本药物产能调度机制，在短短1个月内将退热类药品的日产能从2000万片提升到2.4亿片，快速缓解了全国范围内的退热药品短缺问题，充分彰显了制度的保障效能。同时，制度的实施也有力推动了我国医药产业的高质量发展，通过一致性评价、集中带量采购等政策引导，医药行业过去“重营销、轻研发”的扭曲发展模式得到扭转，企业将更多资源投入到药品质量提升和创新研发中，目前已有超过600种基本药物的仿制药通过质量和疗效一致性评价，部分产品质量达到国际先进水平，不仅满足国内需求，还出口到全球100多个国家和地区。也要看到，当前我国国家基本药物制度的运行仍然存在不少短板，与健康中国建设的要求、群众日益增长的医疗卫生需求相比还有差距。一是目录调整的精准性有待进一步提升，部分新上市的临床价值明确、能够显著改善患者预后的创新药，因上市时间短、药物经济学证据不足、价格相对较高等原因，进入基本药物目录的周期仍然较长，部分儿童专用药、罕见病用药的覆盖仍有缺口，目前基本药物目录中儿童专用剂型、规格的药品占比不足10%，部分儿童常见病仍然存在无专用药可用、需要将成人药拆分使用的问题，部分纳入目录的中成药存在循证医学证据不足、临床疗效证据等级不高的问题，影响了目录的权威性。二是制度落实的区域、机构间不平衡问题仍然突出，部分东部发达地区的三级医院，受患者用药偏好、医师用药习惯等因素影响，基本药物使用比例长期达不到国家要求，存在“进口药、高价药开得多，基本药物用得少”的问题；部分西部偏远地区、牧区、山区的基层医疗机构，受配送成本高、配送网络不完善等因素影响，部分常用基本药物仍然存在临时性、季节性断供的问题，群众的用药可及性还没有得到完全保障。三是政策协同性有待加强，部分地区基本药物目录与医保药品目录的衔接不够顺畅，少数基本药物品种未纳入医保甲类报销范围，部分地方没有落实基本药物报销比例倾斜的政策要求，基本药物的报销优势没有充分体现；部分地方对医疗机构基本药物使用的考核过于机械，单纯以金额占比作为考核指标，不考虑不同科室、不同诊疗场景的实际用药需求，导致部分医疗机构为了凑占比采购一些临床使用率低的药品，造成了药品浪费。四是合理用药的环境有待优化，部分基层医务人员对基本药物的药理知识、临床应用规范掌握不足，不合理用药的问题仍然存在；部分群众对基本药物的质量和疗效存在认知偏差，受“便宜没好货”“进口药比国产药好”等错误观念影响，主动要求医务人员开具高价非基本药物，甚至拒绝使用基本药物，加大了临床推广的难度。面向新时代，完善国家基本药物制度要始终坚持以人民健康为中心的发展思想，锚定“保基本、强基层、建机制”的改革方向，持续补短板、强弱项、促协同，推动制度成熟定型。要持续优化目录动态调整机制，建立以临床价值为核心的遴选评价体系，完善循证医学和药物经济学评价方法，加大对儿童用药、老年慢性病用药、罕见病用药、公共卫生应急用药的倾斜力度，对临床急需的罕见病用药、儿童专用药开通目录调入绿色通道，不受常规调整周期限制，做到“临床急需、应进尽进”；完善中成药的遴选评价标准，优先纳入经过大规模临床验证、疗效确切、安全性好的中医优势病种用药和经典名方制剂，及时调出临床价值不高、安全风险高的品种，实现目录动态优化、科学精准。要持续强化供应保障体系建设，压实药品生产企业的供应主体责任，建立基本药物供应承诺制，对恶意断供、哄抬价格、质量不达标的企业纳入医药价格和招采信用评价“黑名单”，实施跨部门联合惩戒；完善短缺药品监测预警和储备机制，扩大临床必需易短缺药品的储备覆盖范围，对用量小、利润薄、供应不稳定的基本药物品种实行定点生产、统一定价、统一配送，支持药品流通企业下沉基层配送网络，通过多种方式降低偏远地区的配送成本，打通药品供应的“最后一公里”；深化药品集中带量采购改革，将更多符合条件的基本药物纳入集