血液科白血病治疗新进展

血液科白血病治疗新进展靶向·免疫·细胞治疗·精准诊疗学术前沿分享2026年09月内容导览01格局之变从绝望到治愈的范式转变02靶向精准分子分型驱动的药物全景03免疫细胞双抗与CAR-T的临床突破04指南实践2026版指南更新与落地格局之变白血病治疗已进入可治愈时代从“不治之症”到多数可治愈的范式转变01白血病已从绝症走向可治愈技术迭代与药物突破，让白血病治疗目标从延长生存转向追求治愈白血病已从绝症走向可治愈权威定调国家卫健委专家明确：白血病已不再是多数人印象中的不治之症大部分患者正走向治愈技术驱动新型靶向疗法与基因组学进展多数白血病可通过免疫疗法、靶向抑制剂及细胞治疗有效干预理念转变减少对强化化疗和造血干细胞移植的依赖生存跃升费城阳性急淋与慢淋：5年生存率80%以上、10年超90%慢性髓系白血病经BCR-ABL1TKI治疗后，预期寿命恢复正常APL治愈范式获国际认可深入理解疾病分子机制，能够催生出精准有效的癌症疗法从最致命癌症之一转变为高度可治愈疾病——治愈率超过90%，确立非化疗标准方案地位012026年邵逸夫奖生命科学及医学奖授予陈竺院士及合作科学家表彰其在急性早幼粒细胞白血病分子机制与治疗领域的突破性贡献分子机制与治疗路径3项致病基础PML-RARα融合蛋白破坏血细胞成熟靶向方案开创“视黄酸—砷”协同靶向治疗方案路径印证针对致病分子靶点协同干预，可显著提高缓解率与存活率多亚型生存率显著改善从单一亚型到多亚型，治疗格局正在系统性改善亚型关键治疗手段预后改善慢性髓系白血病BCR-ABL1TKI预期寿命恢复正常慢性淋巴细胞白血病靶向联合免疫治疗5年生存率

80%

以上，10年超

90%费城阳性急淋TKI联合免疫靶向从几乎无法治疗转为预后良好急性早幼粒细胞白血病视黄酸联合砷剂治愈率超过

90%治疗格局的转变覆盖多个亚型，但部分AML亚型仍面临挑战靶向精准精准打击替代无差别杀伤分子分型驱动的靶向药物全景02AML靶向药物全景AML具有高度分子异质性，靶向治疗需以基因分型为前提FLT3突变约占30%米哚妥林、吉瑞替尼、quizartinib可协同化疗并作为移植前桥接治疗IDH1/IDH2突变艾伏尼布、恩西地平、olutasidenib通过阻断异常代谢诱导白血病细胞分化BCL-2依赖维奈克拉联合去甲基化药物老年及不耐受强化疗患者的标准方案🎯KMT2A重排与NPM1突变覆盖约40%的AML患者menin抑制剂revumenib适用人群覆盖高达40%的AML患者FLT3抑制剂显著延长无事件生存吉瑞替尼vs米哚妥林

中位无事件生存期（月）吉瑞替尼III期研究显示中位无事件生存期显著优于米哚妥林BCL-2抑制剂重塑老年AML治疗低强度靶向联合方案，让高龄患者也能稳稳达到完全缓解维奈克拉精准卸除白血病细胞的BCL-2抗凋亡「复活甲」，逼使癌细胞凋亡机制维奈克拉精准卸除白血病细胞的BCL-2抗凋亡「复活甲」，逼使癌细胞凋亡。疗效让原本可能放弃治疗的高龄患者获得深度缓解。适用人群老年患者与身体不耐受强化疗患者的福音。常用方案维奈克拉联合去甲基化药物（阿扎胞苷或地西他滨）。2026版指南新增高危组联合BCL-2抑制剂推荐，注释明确BCL-2抑制剂包括维奈克拉、索托克拉与利沙托克拉。IDH与menin抑制剂开启分化治疗不靠毒杀，而靠诱导癌细胞"改邪归正"两类分化诱导药物，诱导异常细胞发育成熟，为AML患者打开新的治疗路径。IDH抑制剂3项艾伏尼布针对

IDH1突变恩西地平针对

IDH2突变作用特点诱导分化使异常细胞发育成熟，副作用较小menin抑制剂5项revumenib靶向

menin-KMT2A相互作用

的首个口服小分子抑制剂已获批用于复发难治

KMT2A转位

急性白血病及复发难治

NPM1突变AMLAUGMENT-101

关键试验：NPM1突变AML完全缓解率达

23.1%缓解者中相当比例成功桥接

异基因移植适用人群覆盖KMT2A转位+NPM1突变，可达约

40%

的AML患者免疫细胞让免疫系统成为抗癌主力双特异性抗体与CAR-T的临床突破03双特异性抗体机制与临床突破双抗如同交给T细胞一支"长矛"，主动牵拉至肿瘤细胞精准杀伤作用机制一端结合结合肿瘤细胞表面抗原另一端激活激活并扩增T细胞架起桥梁激发导向性免疫反应T细胞衔接器临床突破全球超200种

抗肿瘤双抗在临床研究阶段15种获批用于恶性血液肿瘤或实体瘤血液肿瘤领域Blinatumomab（CD19×CD3）正向

一线推进复发难治多发性骨髓瘤中国患者中BCMA靶向双抗无进展生存期达约

25.1个月对比标准治疗双抗可将疾病进展或死亡风险降低约

70%至80%货架上的现货使用优势上午决策下午即可启动治疗提供更经济的试错空间现货即用CAR-T细胞疗法临床进展精准识别、直接杀伤、长效记忆，让长期无癌成为现实70%完全缓解率·国内多家医疗中心100%第30天完全缓解率即时检测生产CAR-T·急性淋巴细胞白血病·1年无进展生存率62.5%85.7%总体缓解率即用型CD7CAR-T（CTD402）全球研究·复发性T-ALL/LBL·完全缓解率71.4%01机制机制原理给T细胞装上“GPS导航加超级武器”，精准识别并杀伤癌细胞，形成免疫记忆。02病例典型案例某患者接受CAR-T治疗后7年随访显示肿瘤完全缓解，已回归正常生活。中国CAR-T创新与可及性提升从跟跑到并跑，再到部分领域领跑，中国创新实力正被世界看见全球CAR-T临床试验中，中国开展的项目占比已达57.2%获批突破源瑞达：获批成人急性B淋巴细胞白血病一线治疗，治愈率超80%普基奥仑赛：中国首款儿童白血病CAR-T，关键II期64例患儿3个月最佳完全缓解率90.6%，微小残留病阴性率98.2%价格挑战国内CAR-T售价区间99万至129万元每针过去仅5%至10%患者能用得起可及性改善已有5款CAR-T被纳入商保创新药品目录江苏、天津等地将国产CAR-T纳入医保谈判，价格降幅超40%指南实践让前沿证据落地临床2026版指南更新与临床实践路径04ALL指南更新：免疫靶向全面前移急性淋巴细胞白血病治疗从统一强化疗，走向先分型、看残留、再用靶向免疫2026版CSCO恶性血液病指南于2026年4月25日正式发布2026版CSCO恶性血液病指南于2026年4月25日正式发布老年B-ALL（65岁以上）新增奥加伊妥珠单抗诱导后序贯贝林妥欧单抗巩固治疗推荐Ph阳性B-ALL新增TKI联合奥加伊妥珠单抗无化疗方案推荐缓解后MRD阳性患者新增奥加伊妥珠单抗联合TKI清除微小残留病推荐T-ALL：缓解后治疗改为按危险分层及MRD状态调整策略93%Blina-CELL研究：减强度化疗序贯贝林妥欧单抗，完全缓解率84%诱导后微小残留病阴性率AML指南更新：分层精准与联合靶向从传统化疗基础上联合靶向，到复发难治方向多点开花诊断评估3至5天新增

NUP98重排

作为预后分层指标强调可干预靶点检测结果

3至5天

内获得高危组方案新增

柔红霉素+阿糖胞苷+维奈克拉

方案新增

阿扎胞苷+维奈克拉

方案突变靶向治疗FLT3突变：新增阿扎胞苷+维奈克拉+吉瑞替尼的

去化疗联合方案

推荐复发难治

IDH1突变：艾伏尼布提升至

一线治疗推荐其他更新三线治疗：纳入新型

BCL-2抑制剂（利沙托克拉、索罗托克拉）慢性髓系白血病：阿斯尼布治疗推荐线数前移，写入

一线治疗选项MRD检测迈入二代测序时代更精准、更深度的检测，是指导疗效评估与复发预防的关键精准检测与新型靶向免疫治疗，构成2026版指南的两大主线技术升级2项指南推荐2026版指南正式推荐采用免疫组库二代测序进行成人B-ALL微小残留病监测技术优势相较传统方法，二代测序灵敏度更高、检测深度更强临床价值3项核心价值更精准地评估疗效、指导后续治疗决策早期干预为早期干预和复发预防提供有力依据检测与治疗联动微小残留病状态已成为调整诱导、巩固及移植决策的核心依据临床实践路径与未来展望精准检测与新型靶向免疫治疗，让更多患者获得切实可行的治愈路径从"不治之症"到可治、可控、可治愈，白血病诊疗正迎来最好的时代实践链条01检测完成分子分型与基因检测明确诊断分层与靶点线索02靶点明确靶点锁定可干预分子并匹配治疗方案03监测评估微小残留病状态动态监测疗效与复发风险