mds的预防与治疗

MDS 的预防与治疗 1 月 9 日在北京举行的康达莱（地西他滨）临床高峰论坛，针对地西他滨 的使用方面，各专家进行热烈的研讨。论坛由鲁南制药集团和首都医科大学血 液病学会联合主办，来自朝阳医院、友谊医院、中日友好医院、北京医院等十 八家医院血液科主任参与论坛。 首都医科大学血液病学会主任委员陈文明教授担任大会主席，鲁南制药学术 推广专员汇报地西他滨的研发、药理、临床研究、质量优势、技术专利等情况。 骨髓增生异常综合征( myelodysplastic syndromes，MDS) 是起源于造血干细 胞的一组异质性髓系克隆性疾病，是以髓系细胞发育异常、无效造血、难治性 血细胞减少、造血功能衰竭为主要表现的恶性血液疾病。MDS 的病因可能与遗 传、环境、或某些因素（如病毒性肝炎、肿瘤放化疗及一些细胞毒类药物）有 关；此外，MDS 没有典型的临床表现，而是表现为多样化的临床症状和体征， 患者常因贫血、出血、感染和虚弱疲劳等症状就诊，这些原因都为 MDS 的及 早诊断带来了困难。 因此，MDS 的预防就显得尤为重要。 MDS 的预防有增强体质的作用，饮 食起居的合理安排、适当的运动，可以自我调节身体的失衡：饮食得宜，可以 养生、延年益寿，且可防病；运动锻炼，可以强身健体、提高身体免疫力。另 外，MDS 还与情绪密切相关，情绪乐观、精神愉快对防病极有意义；有资料显 示，MDS 患者在发病前有长达半年以上的较严重的精神刺激。因此提倡虚怀若 谷，胸襟开阔，提高修养，在疾病调治过程中亦非常关键。 从 MDS 患者群体而言，MDS 患者自然病程和预后的异质性很大，治疗必 须个体化。治疗决策不是单纯依靠根据骨髓中原始细胞的数量，而应主要依据 国际预后积分系统(IPSS)，同时还需要结合患者的年龄、体能状态、病程进展 快慢等进行综合评估。 目前国际上 MDS 的治疗方案中，标准的支持疗法似无助于疾病的改观和 生命的延长，唯一能治愈 MDS 的措施是异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT） ， 但对于大多数诊断为 MDS 的老年患者不适用，而小剂量化疗对中高危患者疗 效低、复发率高。研究发现 MDS 患者基因组 DNA 存在异常甲基化，许多重要 功能基因的启动子 CpG 岛由于高度甲基化，转录水平被抑制导致功能失活，因 此可采用 DNA 甲基化转移酶抑制剂进行治疗。 作为最常见的表观遗传学现象，DNA 甲基化的研究越来越深入，去甲基化 药物作为调节甲基化失衡的重要手段，已在临床多种肿瘤治疗的研究中应用。 氨基苯甲酸类、茶多酚类和肼类等为传统药物中发现的有去甲基化功能的药物， 有效剂量会产生较大的副作用；传统中药如三氧化二砷有一定的去甲基化作用， 但亦有一定的毒性；以地西他滨为代表的核苷类去甲基化药物是目前研究最多 也是机制最明确的一类甲基化抑制剂，地西他滨较阿扎胞苷等药物更稳定，疗 效更确切，且能治疗对阿扎胞苷等不敏感的肿瘤，特别是在血液系统肿瘤的治 疗中广泛应用。 康达莱（注射用地西他滨）是鲁南制药集团新时代药业独立自主生产的地 西他滨制剂，从研发到生产现已获国家发明专利 3 项，作为国内首家仿制上市 的企业，打破了该领域一直被进口药品垄断的局面，实现了中国人自主研发生 产地西他滨制剂的梦想！康达莱的上市，为国内 MDS 患者带来了新的希望和 曙光。 康达莱（注射用地西他滨）之所以能够成功上市，来自于鲁南制药集团雄 厚的科研实力，在国家发改委公布的 2011 年度国家认定企业技术中心评价结果 中，鲁南制药企业技术中心创新能力排名第 14 位，在医药行业中排名第一。公 司设有国