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科研设计名词解释DME:design,measurement and evaluation on the clinical research,临床科研设计、测量与评价，是临床流行病学的主要研究方法学样本：指的是从人群中选出的一组个体。由于选出的方法不同，反映整个人群中的总体状况就有所差异。抽样：是指从整个群体中选出样本的方法，包括随机抽样和非随机抽样。前者由于采用的是随机抽样方法，通常可反映出整个群体的状况，具有整群的代表性；后者由于抽样方法的偏倚，因而往往缺乏整群特征的代表性。盲法试验：指在临床试验中，观测者或受试者自己不知道接受的试验措施（或试验药物）或是对照措施（或对照药物），这种临床试验成为盲法试验，目的是避免造成人为的观测偏倚，影响研究结果的真实性。单盲：仅限于受试者本人，不知道自己接受的是试验药物或是对照药物。双盲：指的是研究的观测者及受试者都不知道受试者接受的是何种试验措施。三盲：指的是观测者、受试者及资料分析报告者三房都不知道受试的是试验或对照措施。敏感度（Sen）：经金标准确诊有病的人中，诊断性试验阳性者所占的比例（真阳性率）SEN=a/（a+c)。特异度（Spe）：经金标准诊断确定为无该病的人中，诊断性试验阴性所占的比例。（真阴性率）。SPE=d/（b+d）患病率（Prev）：经诊断性试验检测的全部病例中，真正“有病”患者所占的比例。在级别不同的医院中，由于某种疾病的患者集中程度不同，因而患病率的差别较大，从而会影响阳性及阴性预测值的结果。PREV=（a+c）/（a+b+c+d）阳性预测值（+PV）：诊断性试验阳性的人中有病的人数所占的比例。（即诊断性试验阳性时，患病的可能性，即阳性结果的验后概率）。+PV=a/（a+b）。阴性预测值（-PV）：诊断性试验阴性的人中，无该病的人数所占的比例。（即诊断性试验阴性时，不患该病的可能性）。-PV=d/（c+d）阳性似然比（+LR）：有病者诊断性试验阳性的概率与无病者试验阳性的概率之比。+LR=SEN/（1-SPE）阴性似然比（-LR）：有病者试验阴性的概率和无病者试验阴性的概率之比。-LR=（1-SEN）/SPE。依然比（LR):有病者得出某一试验结果的概率与无病者得出该试验结果的概率只比，代表了一个诊断性试验区分有病、无病能力的大小。验前比值：当某一诊断性试验用于临床实践的时候，需要计算该试验的验前比值。验前比值越大，意味着该诊断性试验所涉及的病例就越集中。验前比值=验前概率/（1-验前概率）。 验后比值：验后比值=验前比值*似然比。验后比值越大，临床诊断的实用价值会越好。这里要考虑验前比值的大小，并应总结自己的临床实际。验后概率：验后概率=验后比值/（1+验后比值）。在临床诊断实践中，在应用某诊断性试验的时候，期望更能提高其诊断效率，验后概率的计算值即可提供该诊断试验用于自己的病人被正确诊断的概率。受试者工作特性曲线（ROC曲线）：在制图时以该试验的敏感度（真阳性率）为纵坐标，以1-特异度（假阳性率）为横坐标，依照分层分组测定的数据，分别计算各分组SEN及SPE，然后按SEN及1-SPE的数值，在坐标纸上标出各点，最后将给出各点联成曲线，即为ROC曲线。在ROC曲线上，距坐标图左上角最近的一点，即为正常值的最佳临界值，用该点数值区分正常与异常，其敏感度和特异度之和最大，而误诊和漏诊例数之和最小。在诊断性实验中，常用于临界点的正确选择，对临床实验室工作甚为重要。高敏感度试验的阴性者则排除诊断（SnNout）：意为在临床医疗实践中，某一体征/试验/症状对诊断某一疾病具有很高的敏感度，如果这个诊断试验是阴性结果，那么对拟诊的病人就可以排除。高特异度试验的阳性者则确定诊断（SpPin）意为在临床医疗实践中，如某一体征/试验/症状对诊断某一疾病具有很高的特异度Sp。那么，当这个试验/体征/症状呈现阳性结果那么该病的诊断就可以确诊。意愿治疗分析(ITT) 是应用于随机对照试验治疗结果的一种统计学分析方法。它是将随机分配到试验组和对照组全部被纳入组内的患者，无论他们是否完成了或接受了该项试验治疗，都要将其最终结果归入各自组内进行分析和比较，以检验试验治疗效果。成本最小化分析（CMA）当某一种疾病用两种以上的干预措施，其临床效果相近或没有显著性差异，即效果想当，这时则可分别计算各自成本来进行方案选择，以成本最小为最佳方案。成本-效果分析（CEA）：评价使用一定量的医疗资源后，个人的健康效益或干预措施的结果。成本-效用分析（CUA):是通过对效用和实际成本进行比较而判断各种诊疗方案优劣的方法。成本-效益分析（CBA)：通过比较不同备选方案的全部预期成本和全部预期效益的现值来评价备选方案，即研究结果的效益是否超过其资源消耗的机会成本，只有效益不低于机会成本的方案才可行，即效益大于成本。潜在减寿年（PYLL）潜在减寿年指的是人们死亡时的年龄，比达到预期的平均寿命而早死的年数。它是估价因病或其它原因造成影响疾病负担的一种指标质量调整寿命年（QALY）质量调整寿命年是评价生存质量的一种指标，由于若干慢性疾患或伤残者对健康的损害，使得生存寿命年的质量都有不同的降低，即病残者活一年的质量比完全健康者的质量要低，因此，常以健康水平的权重值加予调整，调整后寿命年称为质量调整寿命年。伤残寿命调整年（DALY）是国际上对生命质量和卫生经济学评价的一个重要指标，它是将因伤、病对病人所造成的伤残结果（如其伤残后活着的寿命年），用公认的对伤残分类、伤残水平和伤残损害的权重值，进行相应地调整，调整后的患者的寿命年则称为伤残寿命调整年。随机误差：由机遇因素所造成的，也称之为抽样误差，这种误差是不能避免的，通常以限制I型和II型错误的最低容许水平，控制设计中的随机（抽样）误差范围于最低程度。系统误差：对于任何临床试验或观察性研究，为其测试最终效果设计各种试验或观测性指标和方法，对于这些指标的观测与记录，也会涉及有关一起设备和人为的操作，其准确与否，也可能出现差误，如果发生了差误也必然会影响研究的真实性，这种差误统称之为系统误差。偏倚：当临床研究受到某些因素的影响，使最终观察的结果一致向真实结果的某一方向偏离的现象，即称为偏倚。观察结果向真值大或小的方向偏倚，直接与受影响的因素相关。选择性偏倚：不正确的选择了研究对象，使研究开始时，两组研究对象就存在除了研究因素以外的其他因素分布的不均衡性，因而导致研究结果与真实情况之间的差异。包括组成成员偏倚和信息诊断偏倚。测量性偏倚：在资料收集阶段，由于观察和测量方法有缺陷，组间不一致，使各组所获得的信息产生系统误差。包括疑诊偏倚和沾染性偏倚。混杂偏倚：研究暴露于某因素与某疾病之间的关系时，由于一个或多个既与疾病有关，又与暴露因素相关的外部因素影响，掩盖或夸大了研究的暴露因素与该疾病的联系，这种情况带来的误差成为混杂偏倚。机遇：对于一个假定完全避免了偏倚的样本作观察时，所得的结果仍会与真实情况有一定差异。这是由于来自于测量过程本身或生物学变异所产生的随机变异造成的，这种单纯由于机会引起的差异成为机遇。内在真实性：研究结果能正确地反映研究的样本程度。取决于：严格的设计、正确收集数据和分析数据、排除各种偏倚和干扰因素的影响。真实性高说明除随机误差影响外，试验干扰组观察到的差异即是干扰本身的作用。外在真实性：一个样本结果真实的反映总体结果的程度，即结果推广到总体中的其他病例也是否适用的。指试验结果再多大程度上可应用于其他环境条件中。取决于：纳入试验病例的特征、研究背景、试验的治疗方案以及评估的结局。干扰：指试验组或对照组的对象额外地接受了类似试验药物的某种有效制剂，从而人为地夸大了疗效的假想，如试验组的对象接受了“干扰”药物，即疗效与试验药物相似者。严格执行设计方案及盲法治疗，加强依从性。 沾染：指对照组患者额外地接受了试验组的药物，人为地夸大了对照组疗效的现象。防止的办法严格执行盲法及加强依从性的有关措施。依从性：指的是受试对象能遵从试验治疗方案的要求，并认真接受治疗干预措施的程度，接受得越好则依从性就越高，反之就低。依从性过低可导致治疗性试验完全失败。霍桑效应Howthorne effect：在研究过程中，研究者对自己感兴趣的研究对象较对照组往往更为关照和仔细；而被关照的患者对研究人员又极可能报以过分的热情，从而将自己治疗反应的自我感受，对研究人员报喜不报忧。这种人为夸大客观效果的现象，称为“霍桑效应”。霍桑效应的克服办法有赖于盲法设计与实施。安慰剂效应：对照组使用安慰剂时，可出现与试验组相似的效应，甚至不良反应，称安慰剂效应。向均数回归现象（regression to the mean)：临床研究试验中，对一种定量的指标测定时，在无任何偏倚因素的影响的条件下，所测值可计算出一个趋于真值的均值及其标准差。但每一个变量都或高或低地分布于均值的两端，这种现象称之为向均数回归现象。在临床研究的效果测试则应作适当的多次测试，取均值而防止单侧测试值的偏差。队列研究：又名前瞻性研究、群组研究，是将一群研究对象，按是否暴露于某因素分为暴露组和非暴露组（对照组），并随访适当时间，比较两组之间所研究疾病的发病率，治愈率或死亡率的差异，以研究这种（些）疾病与暴露因素之间的关系。回顾性队列研究：指回顾过去的某个时期（阶段），调查某人群当时是否暴露于某种（些）因素，连续追溯至“现在”，以研究此因素与某疾病（事件）之间的因果关系。 前瞻性队列研究：指从现在开始的队列研究。双向性队列研究：回顾性队列研究追溯至“现在”后，再延续进行下去的研究。相对危险度（RR）：为暴露人群与非暴露人群的发病率或死亡率之比，反应暴露者易患病的程度。归因危险度（AR）：暴露组的发病率与非暴露组的发病率之差，表示暴露者中完全由暴露因素致病的发病率。归因危险度百分比（AR%)：暴露人群中完全由暴露因素所致发病的比例，即暴露组中排除其它未知因素的作用之后，完全由暴露所致的发病率AR占暴露组发病率的百分比，可反映暴露对疾病发生作用的大小。人群归因危险度百分比（PAR%)：又称人群病因分值，表示人群中由于暴露（某因素）所致的发病率占人群发病率的百分比，其可反映在完全控制该暴露因素后人群中发病率下降的程度。病因学分数（EF):暴露组与非暴露组发病率只差，除以暴露组的发病率，表示该病因致病的净效应占整个暴露的比例，值越高越好。EF=(RR-1)/RR机会比（OR):暴露组与非暴露组发病与不发病的机会比。OR=ad/bc.NNH：表示暴露于病因或危险因素后多少个对象才发生一例患者。NNH=1/AR绝对危险降低率（ARR）：在临床试验中，试验组和对照组之间不良事件发生率的绝对差值，越大临床效果越好。ARR=对照组事件率-试验组事件率,ARR=CER-EER。为求得它的可信度，应计算95%CI。如果试验组不良事件发生率高于对照组的不良事件发生率，那么两组比较的绝对差值，又可称之为绝对危险增高率（ARI）。绝对受益增高率（ABI）：在临床试验中，试验组和对照组之间的良性结果（如有效率）互相比较，它们之间的绝对差值为正值升高，称之为绝对受益增高率，它意味着试验组的效果比对照组效果提高的绝对值。相对危险度（RR）：在病因或危险因素研究中，暴露组与非暴露组发病率之比。表示暴露组发病率比对照组高多少倍。RR=a/(a+b)/c/(c+d)相对危险降低率（RRR）：是试验组比对照组治疗后，有关临床事件发生的相对危险度下降的水平，称之为RRR。RRR=（对照组事件率-试验组事件率）/对照组事件率，RRR=ARR/CER。RRR=25%50%有临床意义。相对危险增高度（RRI）在病因或危险因素的研究中，暴露于病因/危险因素的试验组，其或不良事件率必高于未暴露相关的病因/危险因素的对照组。这里就用相对危险增高率表示，即试验组与对照组的不良事件率的绝对差值，被对照组的发病率去除，所得的相对比率。RRI=ARI/CER。相对受益提高度（RBI）相对受益提高度是用试验组与对照组的良性结果发生率绝对差值，被对照组的良性事件率去除，所得的良性事件发生率的相对比率称之为相对受益提高度。RBI=（试验组事件率-对照组事件率）/对照组事件率需要治疗的病人数（NNT）：临床试验中当获得一例良好的结果（如治愈一例或救活一例患者），需要治疗的患者数目。NNT=1/ARR。该值的大小要依具体的疾病及干预试验措施的临床效果来判断它的临床价值。病例-对照研究：为一种回顾性研究，选择所研究疾病或事件的病人为病例组，无此病（或事件）的病人做对照组，调查两组对某个（些）因素或诊治措施的暴露情况，比较两组间暴露率或暴露水平的差异，以研究该疾病或事件与这个（些）因素或诊治措施的关系。巢式病例-对照研究：又称套式、嵌入式病例对照研究。为一种常用的改良型病例对照研究，其结合了病例对照研究和队列研究两者的优点。其按队列研究的方式开始，随访至能满足病例对照研究样本量的病例数为止，再按病例对照研究配比法处理。横断面研究：在某时间或短时间内，对特定人群中致病因素与疾病或健康状况的关系同时进行调查，展现地区间、时间、人群间的分布情况。随机对照试验（RCT)：采用随机方法，将合格的研究对象分配到试验组和对照组交叉试验：两组受试对象先后接受两种不同处理措施，期间采用互相交换处理措施的方法，最后讲结果进行对比分析。平行试验：同时做几个试验，只要有一个养性，即可认为有患病依据。平行试验提高了敏感度和阴性预测值，但降低了特异度和阳性预测值。SEN=SEN1+SEN2-SEN1*SEN2;SPE=SPE1*SPE2;验后比=眼前比*LR1*LR2。序列试验：依次相继的试验，要所有的试验阳性才能做出诊断。序列试验提高了特异度及阳性预测值，但降低了敏感度及阴性预测值。SEN=SEN1*SEN2；SPE=SPE1+SPE2_SPE1*SPE2.生存质量(QOL)：生存质量是指个人处于自己的生存环境与文化和价值体系之下，对本身生存的一种自我感受，它与个人的生存目的、期望、标准及其关注有关。测定生存质量时，涉及疾病、生理功能、心理功能、社会功能等于健康密切相关的部分，称为健康相关生存质量(HRQL)。危险因素：指的是在一群体中，由于某一因素的存在，使相关的疾病发病率增高；而当其被消除后，又可以使该病的发病率下降。这种与发病率消长相关的因素，就称之为“危险因素”。预后因素：凡影响疾病预后的因素都可称预后因素，若患者具有这些影响因素，其病程发展过程中出现某种结局的概率就可能发生改变。预后因素的研究有助于临床医师进行医学干预，包括筛检、及时诊断、积极治疗和改变患者影响健康的不良行为等，从而为改善患者疾病预后而作出努力。疾病自然史：疾病的自然史是指在不进行任何干预措施的情况下，