医药生物行业跟踪报告：2025FDA新药全景创新疗法与市场变革

2025FDA审批新药概况截止20251231FDA年FDA批准了46图表1：2025年FDA批准新药首批时间药品活性成分药物类型作用机制适应症原研机构特殊审评12/30/2025曲地匹坦小分子化药NK1R拮抗剂晕动病EliLilly&Co.-12/23/2025 Narsoplimab 单克隆抗体 MASP2抑制剂 血栓性微血管病 OmerosCorp. 突破性疗法、孤儿药、突破性疗法、孤儿药Cytokinetics,Inc.突破性疗法、孤儿药Cytokinetics,Inc.梗阻性肥厚型心肌病心肌肌球蛋白复合体抑制剂小分子化药阿夫凯泰12/19/202512/16/2025 德莫奇单抗 单克隆抗体 IL-5抑制剂 哮喘 GSKPlc ---MilestonePharmaceuticals,Inc.阵发性室上性心动过速L-typecalciumchannel阻滞剂小分子化药艾曲帕米12/12/202512/12/2025 佐利氟达辛 小分子化药 BacterialDNAgyrase抑制剂

淋病 EntasisTherapeutics,Inc.

快速通道、合格传染病产品、优先审评--LIBTherapeuticsLLC固醇血症PCSK9融合蛋白莱达西贝普12/12/202511/25/2025 斯贝利单抗 单克隆抗体 APRIL抑制剂 免疫球蛋白a肾病 alCo.,Ltd.

加速批准、突破性疗法、优先审批加速批准、突破性疗加速批准、突破性疗法、孤儿药、优先审评BayerAGHER2EGFRC797SEGFRexon20HER2exon20抑制剂小分子化药赛伐替尼11/19/202511/18/2025 普乐司兰钠 siRNA APOC3抑制剂 家族性乳糜微粒血症综合征 ticals,Inc.

突破性疗法、快速通道、孤儿药突破性疗法、快速通突破性疗法、快速通道、孤儿药、优先审评KuraOncology,Inc.NPM1MLL1menin剂小分子化药Ziftomenib11/13/202511/3/2025 oxribtimine

融合嘧啶核苷（脱氧胞苷和脱氧胸苷）进入骨骼肌线粒体脱氧核糖核酸(DNA)

胸腺激酶2缺乏症 UCB,Inc. ---KaNDyTherapeuticsLtd.潮热NK1RNK3小分子化药依林扎奈坦10/24/202510/7/2025 那米司特 小分子化药 PDE4B抑制剂 特发性肺纤维化

BoehringerIngelheimPharmaceuticals,Inc.

突破性疗法、孤儿药、优先审评9/30/2025 瑞米布替尼 小分子化药 BTK9/30/2025 瑞米布替尼 小分子化药 BTK抑制剂 慢性荨麻疹 NovartisPharmaAG9/25/2025 帕妥索汀 小分子化药 SSTR2抑制剂 肢端肥大症 CrineticsPharmaceuticals,Inc.

孤儿药9/25/2025 Imlunestrant 小分子化药 Res9/25/2025 Imlunestrant 小分子化药 Res降解剂 ER阳性/HER2阴性/ESR1突变乳腺癌 EliLilly&Co.9/19/2025 依拉米肽 小分子化药 mPTP抑制剂 Barth综合征 ticsCorp.

孤儿药、罕见儿科疾病、优先9/19/20259/19/2025帕博利珠单抗/透明质酸酶单克隆抗体酶抑制剂MSI-H宫颈癌MerckSharp&DohmeCorp.优先审评8/29/2025 利扎布替尼 小分子化药 BTK抑制剂 免疫性血小板减少症 GenzymeCorp. 快速通道、孤儿药孤儿药孤儿药IonisPharmaceuticals,Inc.遗传性血管性水肿KLKB1ASODonidalorsen8/21/20258/12/2025 布瑞索卡替 小分子化药 DPP-1抑制剂 非囊性支气管扩张 Insmed,Inc. 突破性疗法、优先审评8/8/2025 宗艾替尼 小分子化药 HER2拮抗剂 HER2阳性非鳞状非小细胞肺Akt-1抑制剂CLPP激动

BoehringerIngelheimPharmaceuticals,Inc.

加速批准、突破性疗券加速批准、快速通道、8/6/2025 Dordaviprone

D2receptorERK1ERK2剂

H3K27M中线胶质瘤

Chimerix,Inc.

罕见儿科疾病、优先审评--LENZTherapeutics,Inc.老花眼mAChRs小分子化药醋克利定7/31/20257/28/2025 墨蝶蛉 小分子化药 eNOS调节剂 高苯丙氨酸血症 PTCTherapeutics,Inc.

孤儿药--日本烟草（香港）有限公司特应性皮炎JAK1JAK2JAK3TYK2制剂小分子化药德戈替尼7/23/20257/3/2025 塞贝特拉司他 小分子化药 KLKB1抑制剂 遗传性血管性水肿 VantiaLtd. 快速通道、孤儿药迪哲（江苏）医药股 迪哲（江苏）医药股 加速批准、突破性疗份有限公司 法、优先审评、加速评EGFR20肺癌EGFRexon20HER2exon20小分子化药舒沃替尼7/2/20257/2/2025 利诺泽单抗 双特异性T细结合器

BCMA抑制剂CD3刺激剂 难治性多发性骨髓瘤复发性多发骨髓瘤

RegeneronPharmaceuticals,Inc.

加速批准、快速通道、孤儿药、优先审评6/16/20256/16/2025加达西单抗单克隆抗体FactorXIla遗传性血管性水肿CSLBehringLLC孤儿药6/11/2025 己二酸他雷替尼 小分子化药 NTRK抑制剂ROS1抑制剂

ROS1阳性非小细胞肺癌 NuvationBio,Inc. 突破性疗法、孤儿药、优先审评6/9/20256/9/2025克莱罗韦单抗单克隆抗体F抑制剂呼吸道合胞体病毒感染MerckSharp&DohmeCorp.-5/28/2025 Acoltremon 小分子化药 TRPM8激动剂 干眼综合征 ALCONINC -法、孤儿药AbbVie,Inc.c-Met抑制剂ADCTelisotuzumabvedotin-tllv5/14/20255/8/2025

Avutometinib/D efactinib

BRAFCRAFFAKMEK剂

KRAS突变的低级别浆液性卵巢癌

加速批准、突破性疗法、孤儿药、优先审评JanssenBiotech,Inc JanssenBiotech,Inc . 道、孤儿药、优先审评重症肌无力FcRn单克隆抗体尼卡利单抗4/29/20254/23/2025 派安普利单抗 单克隆抗体 PD-1抑制剂 鼻咽癌（NPC） 中山康方生物医药限公司

突破性疗法、快速通道、孤儿药NovartisPharmaceut 加速批准、孤儿药、特NovartisPharmaceut 加速批准、孤儿药、特icalsCorp. 殊审批aETA小分子化药盐酸阿曲生坦4/02/20253/28/2025 芬妥司兰钠 siRNA ATⅢ抑制剂 血友病A血友病B cals,Inc.

突破性疗法、快速通道、孤儿药、优先审评优先审评优先审评GSKPlc细菌感染泌尿道感染BacterialDNAgyrase制剂BacterialtopIV抑制剂小分子化药吉泊他辛3/25/20252/14/2025 Vimseltinib 小分子化药 CSF-1R拮抗剂 腱鞘巨细胞瘤 ticals,Inc.

快速通道、优先审评SpringworksTherape SpringworksTherape utics,Inc. 见儿科疾病、优先审评1MEK1MEK2剂小分子化药Mirdametinib2/11/20251/30/2025 苏泽曲林 小分子化药 Nav1.8阻滞剂 急性疼痛 als,Inc.

突破性疗法、快速通道、优先审评孤儿药孤儿药medacGesellschaftfürklinischeSpezialpräparatembH异基因造血干细胞移植治疗急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的预处理DNADNA小分子化药苏消安1/21/20251/17/2025 德达博妥单抗 ADC TOP1抑制剂Trop-2抑制剂

HR阳性/HER2阴性乳腺癌 td.

加速批准、突破性疗法、优先审评DA虽然获批新药数量相较于去年及前年均有所下降，但是获批新药的创新性较高，first-in-class疗法占比过半。图表2：CDER历年批准的新药数量DA31和siRNA各图表3：2025年批准的新药类型数量DA获批新药治疗领域及特殊审评情况获批新药治疗领域情况瘤，如治疗肺癌相关：Telisotuzumabvedotin-tllv、己二酸他雷替尼、赛伐替尼、、Ziftomenib图表4：2025年批准的新药治疗领域DA注：以上统计基于现有医学分类标准，并考虑了部分疾病的多重归属特性获批新药特殊审评情况在获批的所有新药中，多达34款新药涉及特殊审评，其中获得孤儿药的新药共23款，获得优先审评的新药共21款，获得突破性疗法的新药共17款，获得加速通道的新药共15款，获得加速批准的新药共11款，体现了FDA在新药审评审批中精准聚焦、鼓励创新、加速可及的策略。FDA极度重视未满足的医疗需求。孤儿药（23款）占特殊审评新药的近三分之二，体现了FDA积极利用政策工具，鼓励企业研发针对罕见病的药物，解决因患者群体小、研发成本高而被忽视的治疗领域；突破性疗法（17款）要求新药在临床证据上显著优于现有疗法，体现了FDA重点扶持能带来实质性治疗进步的药物。FDA倾向于加速通道和快速审批。优先审评（21款）和加速批准（11款）的较广泛应用，体现了FDA愿意投入更多资源，并在严重疾病领域（癌症及罕见病等）承担一定的不确定性，让具有显著治疗优势的新药更快地到达患者手中。图表5：2025年批准的新药的特殊审评情况DA国外及国内药企重点获批新药情况国外药企重点获批新药情况来自国外药企默沙东、礼来、勃林格殷格翰和葛兰素史克的原研新药均有2款获批。默沙东的克莱罗韦单抗和帕博利珠单抗/透明质酸酶获批上市。克莱罗韦单抗获批用于预防新生儿和婴儿的RSV下呼吸道疾病，是全球首个无需考虑RSV5IIb/III期CLEVER36322:15RSV6.4（p<.00莱罗单将R关率降84.（95I:6.-92.<0.01RS关呼吸感住率低99（9CI76.-96帕博利珠单抗/12MK-3475A-D77研究。BMK-3475A-D77（NCLEGFR、ALK或ROS137710-6（UC06wek（（trougBIC）（ORPFS（OS果示验到了设PK点期AUC-6的何均值96I几何下高于设0.8阈两种给药方具可性皮注射5（5C9-5脉组为42（95I：3-5两PFS或S面观到差异。礼来的ImlunestrantImlunestrant获批用于治疗雌激素受体阳性（R+、人表皮生长因子受体2阴性（HER-SRT（MBC）III期EMBER-338ESR1MBCnluri（PSPF达到CI:0.46-0.82]；p=0.008曲地匹坦获批用于预防晕动病引起的呕吐，这是四十多年来首个获批用于治疗晕动MotionSyros和（365170毫克85克的吐发率18.3，85毫组的吐生为19.5，均显p<0000。MtioSerif3110.4，85毫组18.3，显优于勃林格殷格翰的宗艾替尼和那米司特获批上市。宗艾替尼FDA（NSCLC）的Beamion-LUNG1Ib71名接，69582.9（生率过2括3毒27皮72恶那米司特FDA4B抑制剂，是一种全新的作用机制FIBRONEER™-IPF52（FV（mLFVC18mg9mg-106mL和-122mL-170mL18mgFVC葛兰素史克的吉泊他辛和德莫奇单抗获批上市。吉泊他辛30年来首个获批用于这些适应症的新型口服抗生素。获批依据来自两项关键非劣效设计IIEAG-A0k女性和体重≥40kg且年龄≥12岁未成年女性uUTIs患者中非劣效于目前标准疗法Nitrofurantoin（：1-[(5。德莫奇单抗获批作为嗜酸性粒细胞表型重度哮喘患者的附加维持治疗药物，适用于12岁及以上的成人和青少年患者，是首个也是目前唯一获批用于治疗嗜酸性粒细胞表型重度哮喘患者的超长效生物制剂，给药方案为每年两次。此次获批主要基于SWIFT-1和SWIFT-2IIISWIFT-1和SWIFT-2为52III52和SWIFT-2发风显降8（HR0.4295030.59<0.0195C：0.–.7，p<00国内药企重点获批新药情况国内药企中山康方生物医药有限公司和迪哲（江苏）医药股份有限公司各有1款新药获批。中山康方生物医药有限公司的派安普利单抗获批上市。派安普利单抗（NPC）2FDA际多中心III期临床研究AK105-304研究和关键注册性研究AK105-202研究。研究AK105-304（PFS）为9.67.0AK105-202缓率（ORR）为28。位解续时（DOR）尚迪哲（江苏）医药股份有限公司的舒沃替尼获批上市。舒沃替尼FDA国际多中心注册临床研究（悟空1B，WU-ONG1，研究结果展现舒沃替尼针对经治2024年12月（BICR）200mg与300mg解分为和59.5（P<.00（DC）分别为8.4（975C：796-956和9.197.C：3.3-9